在泰国,用静脉注射免疫球蛋白治疗激素耐药性皮肌炎的成本效用分析1.背景 皮肌炎(DM)是一种特发性炎性疾病,特征是骨骼肌的炎症,具有近端肌无力和鲜明的皮肤皮疹。它是一种罕见的疾病,发病率较低。在泰国,发病率估计范围从0.14至1.4每10万人每年,目前患病人数为5.9至21.42每10万人在泰国。DM疾病发生于各个年龄段,一般50-70岁较为常见,女性患者是男性2倍。DM患者常常会累及内脏,从而增加死亡率,渐进性肌肉疲软可能会造成永久性残疾。DM疗法的目标是改善肌肉力量和功能。皮质类固醇激素是优选的一线治疗药物。低剂量的免疫抑制剂对激素有效的DM病人不良反应较低,硫唑嘌呤或甲氨蝶呤具有这样的作用。然而,许多研究都表明,大约30-50%的患者用强的松和免疫抑制剂组合剂,以及血浆置换等疗法最后依旧变残。免疫抑制疗法对一些激素耐受的病人已经无效了,因此,静脉注射免疫球蛋白(IVIG)可以作为二线药物用于治疗激素耐受的DM疾病。在2011年,就有人提出,把IVIG加进泰国国家基本药物的名单中。但由于IVIG的成本较高以及需要病人一生间歇式的用,故而没有加入。但是迄今为止,没有证据表明IVIG在治疗DM的实际成本效益。故而本研究的目的是评估IVIG在泰国作为二线治疗激素耐受的DM患者治疗的成本效用。2.方法 用马尔可夫模型来估算用IVIG和糖皮质激素合用的成本效用。基于患者所处的社会环境而言
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