ISSCR干细胞临床转化指南[中文版].pdfVIP

第21卷 第5期 生命科学 2009年10月 Chinese Bulletin of Life Sciences Oct., 2009 文章编号：1004-0374(2009)05-0747-10 ·研究指南· 国际干细胞研究学会 《干细胞临床转化指南》 1,2 1,3 1,4 1,2 1,5 王太平 ，徐国彤 ，周　琪 ，李凌松 ，裴雪涛 　翻译整理 （1中国细胞生物学会干细胞生物学分会；2北京大学干细胞研究中心，北京100191； 3同济大学医学院干细胞研究中心，上海200092；4中国科学院动物研究所， 北京100101；5军事医学科学院干细胞研究中心,北京100850） 《干细胞临床转化指南》(以下简称 《指 干细胞研究的进展已大大拓展了干细胞治疗的应用 南》)，概括并讨论了将干细胞的基础研究恰当而 范围。 负责任地应用在临床上治疗患者时所需要考虑的科 与此同时，媒体对干细胞研究初步结果的广泛 学标准、临床准则、管理规则、伦理以及社会问 报道，使许多患有目前无法治疗疾病和损伤的患者 题。《指南》根据科学、临床和伦理的普遍准则， 燃起了新的希望。因此，参与干细胞新疗法试验研 为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国 究的工作者，应该高度警觉患者可能会对试验性治 际机构的管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵 疗抱有不现实的期待。 守的建议。 公众应该了解，在医学领域，从初期的试验 《指南》适用于涉及人的胚胎干细胞或其他多 性治疗发展到成熟的临床应用标准，往往是一个长 潜能干细胞、胎儿或组织(成体)干细胞，以及血液 期复杂的过程，要经历许多年的严格临床前及临床 或其他已有医疗服务标准以外的各种干细胞的临床 试验，甚至会经历很多挫折与失败。惟有时间和经 转化研究。《指南》讨论了干细胞临床转化研究的 验的积累才能让医学界接受新的临床治疗方法。 三个主要方面：(1)细胞制备与生产；(2)临床前研 干细胞治疗发展成为标准的医学应用技术，需 究；(3)临床研究。《指南》还讨论了社会公正性 要克服下列特别的困难： 问题，因为这些问题或者与干细胞临床转化研究相 —— 在多数情况下，干细胞及其衍生物是一种 关，或者涉及这类研究和已在临床应用的干细胞基 全新产品，在最终产品的生产过程及其安全性、纯 础的治疗。附录中提供了可供科学家、管理机构、 度、稳定性和效能的检测鉴定两个体系的设计和发 政策制定者以及患者参考的详细技术信息以及相关 展中，都需要有研究者的协助。 资源信息。 —— 干细胞的自我复制与分化难以控制，因而 《指南》是由来自13个国家的干细胞科学家、 实验期长，并且不可避免地伴有结果复杂多样。 临床医生、伦理学家及管理官员组成的 “干细胞临 —— 许多疾病的动物模型并不能准确地反映人 床转化工作组”所制定的，其内容包括引言、关 的疾病，而动物的毒性试验结果有时难以用来预测 于未经证实的干细胞商业治疗的立场、职业操守与 人体的毒性反应。 责任、细胞制备与生产、临床前研究、临床研究、 ——将人的细胞植入动物体内的临床转化研究 干细胞医学创新、社会公正性考量、对 《指南》 难以完全、准确地预测人的细胞在患者身上可能引 的持续评估与修改、致谢，以及附录共十一个部 起的免疫或其他生物学反应。 分。 —— 干细胞及其衍生物可能作用于多个靶器官 1　引言 与组织，因此同时具有好、坏两方面的效应，最 干细胞研究具有为大量严重疾患和损伤带来新 常见的是异常组织和肿瘤形成的风险。因此，临床 型治疗方法的无限潜力。某些基于干细胞的治疗， 前试