朗格罕斯细胞组织细胞增生症现代临床研究进展.pdfVIP

中国小儿血液与肿瘤杂志 2014年 10月第 19卷第5期 JChinaPediatrBloodCancer，October2014，Vol19，No．5 。225 · DOI：10．3969／j．issn．1673—5323．2014．05．001 · 专题论坛 · 朗格罕斯细胞组织细胞增生症 现代临床研究进展 高怡瑾 朗格罕斯细胞组织细胞增生症 (Langerhanscell 加患儿骨缺损范围，延长其骨质修复的时间，也是晚 histiocytosis，LCH)，是一 组 以 朗格 罕斯 细胞 期骨骼致残的重要原因。 (Langerhanscells，LCs)克隆性增生和聚集为特点 现今 LCH 的治疗策略是基于危险度分组的分 的疾 患。多见于儿童，估计儿童每年发病率是 层治疗。LCH 的危险度分组取决于起病时器官受 3／1000000—5／1000000…。该病临床表现差异 累的程度 以及部位。 目前，国际组织细胞协会对 大，轻者仅累及皮肤，重者累及多器官并造成重要脏 LCH器官受累及临床分型已经做了明确的规定 (见 器功能损害 。后者预后较差，未经治疗者病死率 表 1和表 2)，并已成为各种临床研究共同遵循的分 高达92．1％ 。本文就近年 国际LCH多中心研究 层治疗的基础。与以往不同的是：(1)由于临床研 中获得的临床诊治进展进行回顾归纳 。 究结果不提示肺受累具有预后价值 ，肺不再作 1 诊断及临床分型 临床表现是诊断 LCH的前 为LCH的危险器官(即将开始的国际组织细胞协会 提。在这一前提下，病变组织活检进行组织学和免 LCH．IV方案中，肺不列为危险器官)；(2)表现为呐 疫组化检查是确诊手段 。LCH的I临床表现取决 吃、共济失调、认知缺陷的神经退行性 LCH被列为 于病变累及部位。骨病变通常表现为骨痛、肿胀或 一 种特殊类型的LCH6¨』，不再作为单系统 LCH一中 病理性骨折。皮肤 LCH多表现为伴有水疱的皮炎、 枢神经系统一类。其预后较差，治疗原则与其他 经久不愈的湿疹样皮疹或外耳道渗液 (多见于婴 LCH也不同l7-81。本文所归纳的临床研究并不包括 儿)。因脑垂体受累而以中枢性尿崩症起病的患 对这一特殊类型的研究。 儿，则出现烦渴和多尿。肺 LCH可表现为咳嗽、呼 2 初治LCH的治疗 与治疗恶性疾病不同，LCH 吸困难或胸痛，严重者出现气急 (如进展为气胸)。 的治疗 目标是为了扭转导致 LCs、巨噬细胞和淋 巴 此外，患儿还可以有全身症状，如乏力、发热和(或) 细胞大量增殖的细胞因子的表达，而不是清除某个 体重减轻。确诊关键是病变组织找到 LCs以及 异常细胞克隆。国际上，早年德国、奥地利等欧洲国 CDIa和 (或)Langerin(CD207)染色阳性。研究已 家参加的DALHX83／90系列研究和国际组织细胞 经证实，Langerin阳性表达可肯定 Birbeck颗粒的存 协会 的LCH—I／Ⅱ／11系列治疗方案是 比较知名的 在 J。所 以，电镜下胞浆 内找到 Birbeck颗粒 (以往 治疗LCH的多中心研究。这些研究在治疗LCH的 的诊断 “金标准”)已不再使用。但是，临床