医疗器械临床试验设计统计学的基本原理.pdfVIP

维普资讯 隧嗣暖盈 医疗器械临床试验设计统计学的基本原理 姚晨 从性差。此外 ，由于病人不能集中进行试 的确定适当的研究终点。这些终点应该 1、临床试验的特点和基本要求 验观察 ，干预治疗的开始时间和结束时 能够被直接观察，是客观测量的指标，偏 临床试验作为一种以 “人”为受试对 间也不尽相同，病人有可能 自行停止干 倚误差最小 ，并且与临床状况的生物效 象的实验研究，必须面对医学伦理学问 预治疗而造成 “失访”。临床试验的依从 应存在直接联系。 题。具体要求在临床试验开始前将临床 性好坏和 “失访”病人的多少常常与临床 3、研 究人群 试验方案、受试者知情同意书以及申请 试验设计关系密切。因此，在临床试验设 注册器械相关性资料，如安全性资料、生 计时必须制定有效的措施提高病人的依 研究人群应该是医疗器械应用 目标 产企业资质证明、试验仪器提供者的资 从性 ，减少受试者的 “失访”。 (总体)人群的相关研究(样本)人群。因此， 质证明等必须呈送给独立的医学伦理审 在研究开始之前，研究者首先应根据注 2、临床试验的 目的 查委员会 ，以便对其科学价值和伦理可 册设备的特性和作用机理确定该设备应 接受性进行审查 ，在得到伦理委员会 医疗器械临床试验的 目的是对 申请 用的适应症人群，并根据临床试验的特 (Ethicscommittee)的批准或准许后方可开 注册的器械预期的 “安全、有效”假设加 点和可能的影响因素，制定入选 #除标 始实施临床试验计划。在每次筛选受试 以科学验证 ，而整个临床试验设计就是 准，以确定本次临床试验的研究人群。这 者之前 ，研究者应将临床试验 目的、方 围绕着如何验证该假设而进行的。因此 ， 些标准除能够代表研究人群的特征外 ， 法、预期的结果和可能出现的副作用或 在研究设计前首先要根据申请注册器械 还应该考虑可能临床效果评价的影响因 危险性 ，以及受试者享受的受益处及权 的产品特点提出一个明确的假设。该假 素控制。 力如实告诉每名筛选的受试者 ，使其在 设通常包括两个方面 ，其一是确定在正 4、观察指标 充分理解并进行考虑后 自由选择是否参 常使用条件下 ，该设备的性能特征为制 与临床研究，这一程序称为知情同意 (In． 造商所预期的；其二是确定可能发生的 评价申请注册器械的有效性和安全 formedconsent)，充分体现了对受试者尊 不 良反应 ，并在考虑到设备预期性能的 性 ，需设立相应的临床试验观察指标 ，在 严和 自主权的尊重 。 ． 基础上 ，评价这些不 良反应是否构成风 统计学上常常将观察指标称为变量，在 临床试验的受试对象常常是病人，其 险。有了这此假设也就确定了研究 目的， 有效性评价设计时一般应考虑两种变 个体之间在生理特点、心理状态、文化水 根据研究 目的选择合理的研 究设计类 量 ：结果变量(或是终点)和影响变量。 平及所处的自然环境、社会经济状况都 型 ，这样才能对该设备在 目标环境，应用 结果变量给出了临床研究 目的中所 存在差异，其疾病的发展和转归也会因 于 目标人群时的效果进行准确的评估。 提出问题的答案 ，并且应该对该设备声 人而异，这些差异常常会造成病人在临 这样的