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201药物研发与评价研讨班讲义-特殊审批程序的沟通交流

特殊审批程序的沟通 特殊审批程序的沟通 交流 交流 王庆利 王庆利 药品审评中心 药品审评中心 内容提要 内容提要 建立特殊审批程序的目的 特殊审批程序的核心思想与考虑 特殊审批程序的沟通交流会议申请 我们的实践 几点建议 建立特殊审批程序的目的 建立特殊审批程序的目的 鼓励研究创制新药 有效控制风险 安全性风险 开发风险 建立特殊审批程序的目的 建立特殊审批程序的目的 历史 基于当时的情况,国内药物研发以仿制为 主,解决药物获得性问题,发展民族工业 当前逐步向创制新药发展 《药品注册管理办法》第四条:国家鼓励 研究创制新药,对创制的新药、治疗疑难 危重疾病的新药实行特殊审批 国家层面高度重视,鼓励创新 新药创制重大专项 各种新药相关科研基金、基地 建立特殊审批程序的目的 建立特殊审批程序的目的 当前逐步向创制新药发展 创新性药物逐年增多 Metoo Mebetter 全新NCE 研发模式上由科研机构为主体逐渐向企业为主体 过渡,产学研相结合力度加大,新模式的企业已 经涌现 收益与获益明显增大 建立特殊审批程序的目的 建立特殊审批程序的目的 创新有风险 高投入高风险 目前国内外的实际情况是风险越来越大 FDA近期数据 30% 的药物利润能补偿其研发成本,获得盈利 约1/5000的化合物最终成为药物 PhRMA 近期数据 进入II 临床研究的项目约有40%失败,而进入III期的品种 约有50%的品种失败 PhRMA认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏! 建立特殊审批程序的目的 建立特殊审批程序的目的 新药开发失败的原因 在研发过程中,对新产品的差异性定位不足,没有 确切地找到“市场优势” 缺乏对研发初始提出的基本假设不断评估和校正 在药学研究、非临床研究和临床试验过程中,没有 从不断获得的研究数据中找出关键的问题以及决策 的标准 没有选出正确的盐类、酯类或异构体以及剂型 未制定可持续研究的计划,即仅考虑下一步成功的 计划,而没有制定对未预期结果出现时的对策 建立特殊审批程序的目的 建立特殊审批程序的目的 新药开发失败的原因 过分信赖非临床研究的数据 不了解和不理解管理要求 在对化合物认识还不够充分的情况下,过早使用验 证性试验去求证结果 没有充分运用已获得的信息,未对已获得的研究数 据进行充分的分析和抽提从而得到相关的提示 过分依赖过去的经验 建立特殊审批程序的目的

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