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201药物研发与评价研讨班讲义-特殊审批程序的沟通交流
特殊审批程序的沟通
特殊审批程序的沟通
交流
交流
王庆利
王庆利
药品审评中心
药品审评中心
内容提要
内容提要
建立特殊审批程序的目的
特殊审批程序的核心思想与考虑
特殊审批程序的沟通交流会议申请
我们的实践
几点建议
建立特殊审批程序的目的
建立特殊审批程序的目的
鼓励研究创制新药
有效控制风险
安全性风险
开发风险
建立特殊审批程序的目的
建立特殊审批程序的目的
历史
基于当时的情况,国内药物研发以仿制为
主,解决药物获得性问题,发展民族工业
当前逐步向创制新药发展
《药品注册管理办法》第四条:国家鼓励
研究创制新药,对创制的新药、治疗疑难
危重疾病的新药实行特殊审批
国家层面高度重视,鼓励创新
新药创制重大专项
各种新药相关科研基金、基地
建立特殊审批程序的目的
建立特殊审批程序的目的
当前逐步向创制新药发展
创新性药物逐年增多
Metoo
Mebetter
全新NCE
研发模式上由科研机构为主体逐渐向企业为主体
过渡,产学研相结合力度加大,新模式的企业已
经涌现
收益与获益明显增大
建立特殊审批程序的目的
建立特殊审批程序的目的
创新有风险
高投入高风险
目前国内外的实际情况是风险越来越大
FDA近期数据
30% 的药物利润能补偿其研发成本,获得盈利
约1/5000的化合物最终成为药物
PhRMA 近期数据
进入II 临床研究的项目约有40%失败,而进入III期的品种
约有50%的品种失败
PhRMA认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏!
建立特殊审批程序的目的
建立特殊审批程序的目的
新药开发失败的原因
在研发过程中,对新产品的差异性定位不足,没有
确切地找到“市场优势”
缺乏对研发初始提出的基本假设不断评估和校正
在药学研究、非临床研究和临床试验过程中,没有
从不断获得的研究数据中找出关键的问题以及决策
的标准
没有选出正确的盐类、酯类或异构体以及剂型
未制定可持续研究的计划,即仅考虑下一步成功的
计划,而没有制定对未预期结果出现时的对策
建立特殊审批程序的目的
建立特殊审批程序的目的
新药开发失败的原因
过分信赖非临床研究的数据
不了解和不理解管理要求
在对化合物认识还不够充分的情况下,过早使用验
证性试验去求证结果
没有充分运用已获得的信息,未对已获得的研究数
据进行充分的分析和抽提从而得到相关的提示
过分依赖过去的经验
建立特殊审批程序的目的
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