基因疗法课件摘要.pptVIP

XR ，患者凝血因子Ⅸ缺乏，Ⅸ因子基因定位在Xq26.3~q27.2。临床表现：易出血，凝血时间长，轻伤、小手术后常出血不止。发病率为1/30000。 逆转录病毒载体 +FⅨcDNA 重组体 5` LTR FⅨ neo SV PSO LTR 3` ①导入仓鼠细胞（CHO ）→FⅨ表达； ②导入乙型血友病患者皮肤成纤维细胞（体外培养）→FⅨ表达； ③1991年，导入乙型血友病患者皮肤成纤维细胞（体外培养）→回植病人皮下→FⅨ基因表达，FⅨ基表达水平达正常人的5%。 是我国基因治疗成功的例子。 * 基因疗法 Gene therapy 袁其朋 2009.3 三、研究进展 目 录 一、基本概念 二、主要策略 四、治疗实例 五、问题与展望 基本概念 基因治疗（gene therapy）： 利用分子生物学方法，将人的正常基因或有治疗作用的基因导入靶细胞或组织中，以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。 对象： 体细胞 生殖细胞 主要策略和途径 基因置换 (gene replacement) 基因增补 (gene augmentation) 基因失活 (gene inactivation) 基因矫正 (gene correction) 四种策略： 两种途径： 体外