样本量计算概述.pptx

临床试验样本含量的估算方法 柴倩云 北京中医药大学循证医学中心 1 概述 公式计算及练习 查表计算及练习 软件计算方法举例 提纲 2 理论上，验证某一干预措施与对照之间的差异，样本量越大，试验结果越接近于真实值，即结果越可靠。 大样本试验还有助于探讨亚组疗效，发现罕见结局。 临床试验报告中有无预先的样本量估计是评价试验质量的重要依据之一。 一、为什么要计算样本量？ 3 试验样本量过小，无论试验结果是否存在差异，均不能排除因机遇（随机误差）造成的假阳性或假阴性错误。 样本量过少：结果不稳定，检验效能过低，结论缺乏充分依据。 样本量过大：增加临床研究难度，造成人力、无力、时间和经济上的浪费，伦理问题，一些临床意义不大的微弱疗效最终也可能会出现统计学上的显著差异。 为什么要计算样本量？(续) 4 样本含量估算就是在保证科研结论具有一定可靠性条件下，确定的最少观察例数。 定义 5 公式计算法 查表法 软件计算法 估算方法 6 试验干预与对照干预效应差异的大小 需要研究者根据该药物前期的临床研究和临床的实际意义决定。 对试验精度的要求 把握度（power）检验效能：指两总体确实有差别，按照α水准能发现它们有差别的能力，用1-β表示其概率大小。 试验对象的依从性 估计试验中病人退出的比例，按照国际惯例，当试验病例退出或释放超过病例总数的20%，试验结果将不可靠。 三个要素 7 为什么需要把握