第七章之后四基因治疗资料.pptVIP

基因治疗 1.基因治疗历史与现状 20世纪80年代初，Cline首次对β-珠蛋白生成障碍性贫血患者进行基因治疗尝试 1990年9月，美国批准世界上首个基因治疗方案。腺苷酸脱氨酶（ADA）基因。 1989-1995，企业界投入10亿美元从事研究； 1995-1996年，NIH对美国已进行的103个基因治疗研究方案进行了评估；急功近利、不切实际； 1996年，载体研究初见成效，非病毒型载体改建成功，在细胞中表达效率提高了100倍以上。 开展基因治疗临床试验的主要国家和地区 已进行基因治疗临床试验的受试对象与疾病类型 基因治疗临床试验所采用的主要载体与转移方法 2.基因治疗的概念与策略 基因治疗的定义： 将正常功能性基因置换或弥补缺陷基因的手段，广义地讲，即将新的遗传物质转移进某个体的细胞内从而获得治疗效果，导入的基因可以是与缺陷基因对应的功能性同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。 基因治疗的策略 基因置换(gene replacement) 基因修复(gene correction) 基因增补(gene augmentation) 基因失活(gene inactivation) 免疫调节(immune adjustment) 基因治疗的途径 in vivo，称为活体直接转移，指将外源基因直接注入体内有关的组织器官，使其进入相应的细胞。更简单、直接和经济，疗效也比较确