肿瘤临床试验及生物统计解析.ppt

循证医学基础与临床应用原则 循证医学Evidence-based Medicine 循证医学(Evidence-based medicine), 是自20世纪70年代后期开始形成和发展的、派生于临床流行病学的一门新兴学科。它的形成和发展对医学研究，尤其是临床医学研究，以及医学教育、医学科研、卫生事业管理和医学信息研究产生了巨大的影响。 循证医学Evidence-based Medicine 定义：慎重、准确和明智地应用当前所能获得的最好的研究依据，同时结合医生的个人专业技能和多年临床经验，考虑病人的价值和愿望，将三者完美地结合制定出病人的治疗措施。 循证医学Evidence-based Medicine 核心思想：任何医疗干预都应建立在新近最佳临床科学研究证据（current best evidence）的基础上。 目的：为了临床医疗决策的科学化，使病人得到最大的益处。 循证医学Evidence-based Medicine 基础： (1)素质良好的临床医生 (2)最佳的研究证据 (3)临床流行病学的基本方法和知识 (4)患者的参与和合作 (5)必要的医疗环境和条件 循证医学 Evidence-based Medicine 资源的主要类型: 以循证医学为基础的实践指南 （Practice guideline） 系统综述（系统评价）（Systematic review) 评价资料的准确性和有用性 的证据 一级：按照特定病种的特定疗法收集所有质量可靠 的随机对照试验后所作的系统评价或Meta分析。二级：单个的样本量足够的随机对照试验结果。三级：设有对照组但未用随机方法分组的研究。 四级：无对照的系列病例观察，其可靠性较上述两 种降低。五级：专家意见。 证据的强度等级 系统综述/Meta-分析 有明确结论的RCT 如：可信限范围不包含临床意义的临界值 未得到明确结论的RCT 如：点估计值提示有临床意义，但可信限范围包含了临界值 队列研究 病例对照研究 横断面研究 病例报告 千万谨慎！! 临床试验 临床试验是涉及人体的研究，其主要目的是要找到一种更好的预防、诊断或治疗疾病的方法。 通常所说的临床试验大多是药物临床试验，即指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 药物临床试验主要内容 GCP及相关概念 临床研究中的伦理学考虑 临床试验操作流程 药物临床试验方案设计 临床试验文件管理和质量控制 核心概念和原则 药物临床试验质量管理规范（Good Clinical Practice） －保护受试者的权益和保障其安全 －试验资料完整、准确、公正，结果科学可靠 伦理 科学 GCP及有关概念 临床试验管理规范 (Good Clinical Practice, GCP) 一种标准,研究据此进行,保证研究在质量,学术和伦理上以完美的方式来设计,执行,终止,稽查和报告 标准操作程序 (Standard Operation Procedure) 管理临床试验的详细的书面文件,提供使试验有效执行和完成的总的轮廓 合同研究组织 (Contract Research Organization) 一种科学机构,申办者可向其委托它的某些工作和任务 GCP及有关概念 试验方案 (Protocol) 一种文件,阐明试验背景,理论基础和目的,描述其设计,方法学和组织,包括统计学考虑,以及试验执行和安排的条件,须由有关研究者或研究机构和申办者签字及日期 病例报告表 (Case Record Form, CRF) 根据方案设计的一种文件,记录每一名受试者在试验过程中的数据 GCP及有关概念 伦理委员会 (Ethics Committee) 一种独立实体,由医学及非医务人员组成,其职责是证明试验中受试者的安全性,完整性和人权受到保护,也考虑到试验的一般道德,从而提供公众保证 知情同意书 (Informed Consent Form) 受试者自愿参加试验的书面证明 GCP及有关概念 研究者 (Investigator) 对试验或受试者的权利,健康和福利负责人员,必须为合法行医者 申办者 (Sponsor) 对一个临床试验的开始,管理和财务负责的个人,机构公司或组织 GCP及有关概念 监查员 (Monitor) 由申办者委任并向其负责,任务是监查和报告试验的进程和核实数据 稽查员 (Auditor) 由不直接涉及试验,而对试验