治疗性文献的评价原则课件.ppt

治疗性文献的评价原则 一、随机对照试验对评价防治措施有效性的作用 随机对照试验是评价干预措施是否有效、是否利大于弊的“金标准”。 随机对照试验的价值因其设计特点所决定。4 随机对照试验的诞生是改变我们建立诊断、预后和治疗的临床工作的基础。(Sackett)5. 证据的强度 随机对照试验的价值因其设计特点所决定 按随机化原则分配受试对象至不同的组别，能控制已知或未知的混杂因素，使结果可比。 为前瞻性临床试验，能确定受试对象的标准，主动控制试验措施及确定效应的标准，易于控制偏倚，使试验可重复。 随机对照试验与盲法结合，结果更具说服力2. 二、评价要点 (一) 研究设计是否恰当，研究对象的分组是否真正随机化 1.是否采用了真实的随机法 2.对照是否合理 3.是否采用了盲法 4.是否保证了组间基线状态的可比性 5.是否注意了辅助治疗的影响 根据病程、用药及并发症情况分层，再按数字表法随机分为两组。对照组32例,病程(1-15年，平均（4.8±5.1)年；并发症：高血压14例，既往脑血管意外8例，冠心病8例，高脂血症8例，慢性肾功能不全3例，白内障1例。治疗组30例，病程2-14年，平均（5.2±3.2）年；并发症：高血压12例，冠心病(0例，既往脑血管意外9例，高脂血症6例，慢性肾功能不全2例，青光眼1例，糖尿病周围神经病变1例。 无对照试验不能肯定干预措施的真正疗效 疾病自愈倾向 安慰剂效应 X线照射脑垂体治疗高血压，X线组17(25) 假动作组14(18) 霍桑效应：指人们因为成了研究中特别感兴趣和观察的目标而改变他们的心理和行为的一种倾向。受试者只对特别注意产生兴趣而不是疗法本身。 两种“有效”药物和一种安慰剂与不给药对慢性瘙痒控制的比较 药物 瘙痒计分 缓解率% Periactin 27.6 44 Temaril 34.6 30 安慰剂 30.4 39 不给药 49.6 不合理的对照 历史对照 自身前后对照 同期非随机对照(按病人的意愿，两组分属两个医院等) 非随机对照试验结果的可信的条件 某种疾病不容易误诊 其他因素不易影响疾病的进程 终点指标的判断明确(伤残、死亡) 既往治疗无能为力 如果一种新疗法明显改变了疾病的进程，而且在不同地区、人群及医生取得了相似的结果。这种结论是可信的。 (二)是否报告了全部临床结果 1. 是一种科学态度，更是医疗道德问题 氯贝丁酯防治冠心病随机对照试验 安慰剂 氯贝丁酯 血清胆固醇变化 +1 -9 非致命心梗发病率 7.2 5.8 致命心梗发病率 8.9 7.4 病死率 (%0) 5.2 6.2 (二)是否报告了全部临床结果 2. 有否采用次要的结局指标代替主要结局指标。 疾病影响健康的结局： 病理改变 各种症状、体征、不适 日常生活能力减退 社会活动功能障碍 死亡 结局指标 主要结局指标：指那些对病人影响最大，病人最关心，最希望避免的临床事件。 次要结局指标：指单纯的生物学指标，包括体征和实验室检测。次要指标只有被证实能反映主要结局的变化，与主要结局有相关性，并确定由治疗所带来的结果时，选择为疗效判定指标才有意义。 主要结局指标与次要结局指标的比较 是真正的疾病结局，易于反映真正的干预效果 能反映干预的真正效果偏倚较少 不是真正的临床结局，恰当的次要结局指标才能反映真正的干预效果并替代主要结局指标 出现时间较早，节省试验时间；较客观，变异小，易测量；往往能大大减少样本量 主要结局指标与次要结局指标的比较 出现时间晚，试验所需时间较长，某些主观指标变异大，不稳定；需要样本量大；若结局出现距干预结束时间较长，则易受其他非干预因素干扰 验证疗效，推广应用 若不经过严格的效度评价，易产生偏倚(现时所用的替代指标极少满足严格的效度评价条件) 探索治疗的机理，一定条件下也用于疗效的验证 (二)是否报告了全部临床结果 3.关于结果报告的准确性、可靠性 注意研究过程中可能出现的沾染、干扰、低依从性和误判。 对评定试验效应和结局指标应有明确统一客观的规定。 必须注意结果判断方法的可靠性(客观化) 是否盲法判断结果避免观察