遗传病基因治疗导论.ppt

* 模板来自于 * 模板来自于 * 模板来自于 * 遗传病基因治疗 遗传病基因治疗定义 基因治疗是指应用基因工程技术, 更换、校正或增补缺陷基因, 以达到治疗遗传病的目的。基因治疗也可以理解为将正常的有功能的基因转移到患者体内发挥功能, 以纠正患者体内所缺乏的蛋白质或赋予肌体新的抗病功能。基因治疗是人类梦寐以求的理想,经过多年的努力, 已经取得了不少成果。 遗传病基因治疗基本要求 1. 在试验动物中证明所插入的基因能正确进入靶细胞中 2. 插入的基因能够存留在靶细胞中并且发挥作用 3. 基因表达的水平适当，并且受机体控制 4. 对细胞无损害。 基因治疗的发展的3个历史阶段 ①　准备期间(1980～1989 年) ，这是基因治疗的“禁锢时代”。20 世纪80 年代初，从学术界到宗教、伦理、法律各界,对基因治疗能否进入临床存在争议很大。直到 1989 年，美国联邦食品与药品管理局（FDA）才同意将载体导入作为“基因标记”的临床试验，1990 年才正式批准其临床试验。在此期间，科学家们进行了大量的研究工作，同时也在舆论上做了很多准备工作。 基因治疗的发展的3个历史阶段 ②　狂热期 (1990～1995 年)，1990年9月，美国国立卫生研究院的 Anderson和 Base将腺苷酸脱氨酶 (ADA) 基因用反转录病毒导入人自身 T 淋巴细胞，经体外扩增后输回患者