基因编辑在基因治疗中的应用进展_季海艳解剖.pdf

第27卷第1期 生命科学 Vol. 27, No. 1 2015年1月 Chinese Bulletin of Life Sciences Jan., 2015 DOI: 10.13376/j.cbls/2015012 文章编号：1004-0374(2015)01-0071-12 朱焕章，博士，教授，复旦大学遗传工程国家重点实验室PI ，主要 从事艾滋病病毒(HIV) 持续感染的分子机制及抗HIV 感染的新型药物和 生物治疗技术等研究。朱焕章教授及其团队首次提出了基因编辑技术靶 向切除整合HIV 前病毒的 “斩草除根”的策略，设计并获得了一对能特 异靶向多数HIV 亚型基因保守区的ZFN ，并在体外获得了显著抗HIV 感染的效果。近几年来，发表SCI 期刊论文40 余篇，获得授权中国专利 11 项。该研究室的主要研究方向包括 ：(1) HIV 潜伏的表观遗传学研究； (2) 干预HIV 潜伏的药物筛选及其作用机制；(3) 抗HIV 的细胞基因治疗。 基因编辑技术在基因治疗中的应用进展 季海艳，朱焕章* (复旦大学生命科学学院遗传学研究所，上海 200438) 摘　要 ：基因治疗领域面临关键问题之一是缺乏理想的靶向基因修饰技术，而基于锌指核酸酶(zinc finger nucleases, ZFNs) 、转录激活子样效应因子核酸酶(transcription activator like effector nucleases, TALENs) 、 规律性重复短回文序列簇[clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated (Cas9), CRISPR/Cas9] 等基因编辑技术可以对基因组进行高效靶向修饰，因而，基因编辑技术将成为基因治疗领域 研究的有用工具。现就基于基因编辑技术在基因治疗中的应用进展做一综述。 关键词：基因编辑；基因治疗；ZFNs ；TALENs ；CRISPR/Cas9 A 中图分类号：Q789 ；Q819 文献标志码： Progress of genome editing approaches towards gene therapy JI Hai-Yan, ZHU Huan-Zhang* (Institute of Genetics, School of Life Sciences, Fudan University, Shanghai 200438, China) Abstract: One of the key issues towards gene therapy is short of ideal targeted genetic modification technologies. However, gene editing techniques including zinc finger nucleases, transcription activator like effector nucleases and CRISPR/cas9 [clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated (Ca