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美国超说明书用药管理现状 Pranish Kantesaria, PharmD Principal, Peak Health Management • 超说明书用药的定义 • 超说明书用药存在的原因 • 超说明书用药的管理方法 讲课内容 • 当FDA认可药品的安全性和有效性，即和制药企业共 同完成药品标签（药品说明书）的制作 • 不是指药瓶上的标签 • 说明书是提供药品详细而全面信息的专业资料 • 由FDA负责审核通过，供所有与药物处方、调配和给 药工作有关的卫生专业人士使用 药品标签（药品说明书） • 药品说明书提供的药品专业信息包括: • 临床适用条件（适应症） • 核准剂量 • 给药说明 • 贮存和运输说明 • 注意事项 药品标签（药品说明书） • 当药品未按照FDA核准的药品说明书规定的方式使用， 即为“超说明书用药” • 也可以叫做注册药品的“未注册用法” • 具体而言，包括： • 药品超适应症使用 • 药品超给药方式使用（比如超给药途径） • 药品超核准剂量使用 超说明书用药 问 题 • 在美国，FDA并没有详细规范临床药物的使用 • 只要有治疗必要，医师可以自由使用FDA核准的药品， 包括超说明书用药 • 但超说明书用药的最大问题是：尚缺乏药品说明书以 外合理用法的证据信息 问 题 • 医学文献中有大量临床试验，提供了FDA药品说明 书以外的有效信息 • 公开发表的研究论著是超说明书用药信息的主要来 源 • 一些治疗指南或路径同样可以作为某疾病超说明书 用药的参考标准 • 非专利药经常发生超说明书使用 • 已有良好证据支持的老药新用不断涌现 • 制药企业不希望走FDA严格昂贵的审批程序来 修改说明书 为什么要超说明书用药 • 在美国，30%的肿瘤化疗都是超说明书用药 • 肿瘤超说明书用药的原因: • 肿瘤治疗变化更新很快 • 肿瘤治疗手段非常有限 • 一些肿瘤药物只被核定很窄的适应症，但却对很多肿瘤都 有效 • 化疗方案通常联合用药，联合方案中很有可能发生超说明 书用药 • 医师以及肿瘤患者均有强烈意愿去尝试新的药物治疗 1) J Clin Oncol 31:1134-1139 Estimated off-label use of chemotherapies: off-label National Comprehensive Cancer Network (NCCN) Drugs Biologics Compendium supported, off-label NCCN unsupported, US Food and Drug Administration (FDA)–approved cancer site, and other. Conti R M et al. JCO 2013;31:1134-1139 ©2013 by American Society of Clinical Oncology • 约80%的住院儿童至少接受了一项药物的超说 明书治疗 • 只有不到50%的药品说明书提供了儿童使用信 息 1) Arch Pediatr Adolesc Med. 2007;161(3):282-290 2) Pediatrics 2014;133:563–567 • 私人诊疗中有11%的处方是超说明书用药 • 其中79% 的超说明书用药处方缺少有力证据 支持 私人诊疗 1) Arch Intern Med. 2012 May 28;172(10):781-8 From: Drug, Patient, and Physician Characteristics Associated With Off-label Prescribing in Primary Care Arch Intern Med. 2012