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血液学研究进展;;血液学的发展史;血液学的起源;近代血液学;现代血液学;Hematopoiesis: from mesoderm to blood ;;造血系统疾病的分类;造血因子和造血微环境;; 造血干细胞移植（HSCT） 骨髓移植（BMT） 外周造血干细胞移植（PBSCT） 脐血造血干细胞移植（CBHSCT） ;Celebrate hematology ;;;造血干细胞工程造血干细胞与移植治疗造血干细胞与生物免疫治疗造血干细胞与输血治疗造血干细胞与基因治疗;选择突破口ESC HSC 临床应用 细胞增殖分化最佳模型 表面标记较为清楚 细胞增殖分化较为清楚 发挥作用不需“生物支架” 临床应用已有成效;万能供者 ; 白血病的分子机制和靶向治疗;白血病 （Leukemia）;CML;Leukemia: from pathogenesis to therapeutics ;Philadelphia chromosome;;fusion gene-Bcr/Abl;Fusion protein-p210;molecular pathogenesis of CML; 慢性粒细胞性白血病（CML）;From chemotherapy to molecular target-based therapies: Imatinib as an example;How it works— ATP binding competitor;Bcr-abl 酪氨酸激酶;;格列卫?全球病人援助项目;急性早幼粒细胞白血病;CML;Specific translocation t(15;17);;Dissection of leukemogenesis of APL;急性早幼粒 细胞性白血病;Control;Arsenic trioxide: ancient remedy performs new trick;+;血友病和基因治疗;Coagulation factor concentrates: past, present, and future;实验血液学:极大地促进了血友病的进展 ;Hemophilia A and B;血友病是单基因疾病 治疗窗相对较广 治疗效果可通过检测凝血因子浓度来评估 FⅧ或FⅨ基因能够在不同的细胞类型中表达，无需额外的基因表达调控 有很好的血友病A、血友病B小鼠和犬以及灵长类动物模型，易于进行临床前试验和基因治疗疗效的评估;基因治疗载体 逆转录病毒（Retroviruses，RV）载体 腺病毒载体（Adenoviral vectors,AV） 腺相关病毒（adeno-associated virus,AAV） 慢病毒载体 (lentiviral vectors,LV) 非病毒载体（non-viral vector）;基因治疗靶细胞 肝细胞 肌细胞 血管内皮细胞 ;2000年，《Science》报道法国科学家Fisher A.利用逆病毒载体治疗SCID-X1取得初步成功。;但在2年后， 《Science》再次报道其中的2例病人出现白血??，这导致了临床治疗实验的终止。;肠上皮细胞 载体可通过肠上皮细胞由消化道摄入,从而达到治疗效果， 还能将FⅧ分泌到血循环。; 长期稳定有效表达 安全性问题;THANK YOU!