肿瘤疾病知识.ppt

Myelodysplastic Syndrome骨髓增生异常综合征 什么是MDS？ 什么原因引起的MDS？ 有哪些临床表现？ 如何诊断？ 如何分型？（疾病缓重程度） 目前有哪些治疗策略及疗效评价标准？ 诊治指南（NCCN） 本讲结束语 DACOGEN在FDA的适应症包括了Int-I, Int-II及High Risk的MDS人群 NCCN Treatment algorithm DACOGEN在FDA的适应症包括了Int-I, Int-II及High Risk的MDS人群 Myelodysplastic Syndrome骨髓增生异常综合征 什么是MDS？ 什么原因引起的MDS？ 有哪些临床表现？ 如何诊断？ 如何分型？（疾病缓重程度） 目前有哪些治疗策略及疗效评价标准？ 诊治指南（NCCN） 本讲结束语 本讲结束语 总结本讲所学知识，我们了解到： MDS是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。 如今，MDS的治疗不止局限于支持治疗这个简单却无法改变疾病真实进程的手法。 在选择治疗策略时，有必要量体裁衣衡量每位患者的 风险获益比。 无论选择何种策略，是否能够提高患者生活质量，减 轻疾病负担、延缓疾病进展、延长生存时间，都是首 要考虑的问题。 这些都正是达珂的优势所在！ 详情请听下回分解！ Thanks！Q A * 骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以髓系细胞分化和成熟异常、骨髓衰竭为特征的髓系肿瘤，伴有 外周血细胞减少和红系、粒系、巨核细胞系一系或多系形态学异常，由于遗传不稳定因而高风险向急性 髓系白血病（AML）转化。血细胞同时有质和量的改变。 * 骨髓增生异常综合征（MDS）其特征是造血干细胞无法分化为成熟血细胞。“发育不良”或形态学异常的细胞不能正常造血，导致MDS患者的血细胞计数降低。MDS患者可能存在贫血，白细胞减少或者血小板减少，这取决于骨髓中那种类型的造血细胞最受累及。肿瘤克隆的干细胞扩增导致无效造血及外周血细胞减少，并且经常会发展成为急性髓细胞性白血病。 * * MDS 是最常见的血液系统恶性疾病之一。研究数据显示MDS是一种老年性疾病，高危发病年龄大于70岁。国内的发病年龄偏低，55岁左右。仅在美国，每年的发病率为2.1-12.6 人/10万人口，70岁以上的人群中发病率为将近50人/100,000 。总体来说，男性的发病率高于女性。MDS分为原发性和继发性两种。 从这张图中我们可以看出MDS在不同年龄段的发病率情况。发病年龄主要集中在65岁到85岁。 * 从这张地图中可以看出全球MDS发病情况。其中中国的发病率为每年万分之二到万分之三。亚太地区占有全球一半以上的MDS患者人口，这里我们也可以看出达珂在亚太、在中国的市场前景是非常广阔的。我们在这里可以做一个小的粗略的但是鼓舞人心的计算。最保守估计新诊断的发病率1/100000，总人口数1300000000，总发病每年人数13000，我们能覆盖10%的话，则每年覆盖1300人，每人用3个疗程，1300*3=3900个疗程，假设使用5天方案，每个疗程5支，则一年3900*5=19500支，一支10000，则，195000000，1亿9千万。前景是很乐观的。 * * MDS的病因学是很复杂的，有时数十年才会出现明显的症状，目前MDS的病因尚不清楚。MDS会有可能继发于其他细胞毒性药物治疗，例如DNA烷化剂。 * MDS 的主要特征是病态造血,但病态造血并非MDS 特有的,它可见于多种骨髓增生性疾病、贫血及非造血组织的肿瘤,如红白血病、骨髓纤维化、恶性组织细胞病、某些淋巴瘤、骨髓转移瘤、特发性血小板减少性紫癜( idiopat hic t hrombocytopenicp urp ura , ITP) 、溶血性贫血、巨幼细胞性贫血等均可有病态造血。临床观察发现MDS 病态造血包含质和量的改变。 MDS的临床表现缺乏特异性，主要症状是难治性贫血症候群,多见于老年患者,生存期主要与年龄、骨髓中原始细胞 数量、血红蛋白值、分型、血细胞减少程度等有关。最常见如以下三点；MDS患者的体征也不明显，主要为以下四点。 总之，MDS的临床表现缺乏特异性，这也是MDS疾病的诊断存在困难和一定误诊率的原因。 分析MDS 病态造血的特点,包括质和量的异常，早期诊断和正确分型,对该病的治疗、预后和转归有重要的临床意义 * MDS是一种异质性疾病（异质性疾病一般是指对于某种疾病，病因目前不是很清楚，并且在现有的研究结果中，未发现一个很统一的病因与机制，每个人的发病机理都多多少少的存在一定的差异。血液系统的好多疾病如白血病，还有系统性红斑狼疮等一些自身免疫性疾病均可称为异质性疾病），诊断很困难。MDS