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南方医科大学流行病学教研室 疾病预后研究的设计与评价 南方医科大学 陈 清 教授 基本概念 预后（prognosis）：指疾病发生后，对将来发展为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等）的预测或事前估计 预后研究：关于疾病各种结局发生概率及其影响因素的研究。 预后因素（prognostic factors): 影响疾病预后的因素 常见的预后因素： （1）?早期诊断、及时治疗 （2）?疾病本身的因素：疾病的性质、病程、临床类型、病变程度等 （3）?患者情况：病情、身体素质、年龄等 （4）?医疗条件 （5）?社会、家庭因素 疾病预后研究方法 ※描述性研究 个案报告 病例组分析 随访研究（自然史描述的最佳方法） √ ※队列研究（预后因素研究的最佳方法） √ ※病例对照研究 ※实验研究 ※记录联动（自然史描述的最佳方法） 预后研究设计要点 （一）? 确定研究目的 自然史（时间和事件）？ 预后因素？ 预后研究设计要点 （二）? 研究对象1．来源：多中心，多级别，多地区2．有明确的诊断标准、纳入和排除标准3．?样本含量4．?分组 疾病病预后评价方法及其指标 1 、 病程短，不易引起死亡的疾病：反应率（例如治愈率、有效率等） 计算生存率和生存期 寿命表法 乘积极限估计法(Kaplan-Meier)生存曲线 指数模型(Exponential Model)生存曲线 中位数生存期 Cox比例风险回归模型 Cox回归不是直接用生存时间作为回归方程的因变量，而是用危险度（hazard）作为因变量。 常见偏倚 1、集合偏倚（就诊偏倚） 2、迁移偏倚 3、测量偏倚（期望偏倚） 预后研究的评价原则 研究对象的选择是否恰当，有无代表性 所研究的预后因素是否明确 评价指标和观察方法是否合适 样本数量是否足够 被研究者是否都处于同一病程阶段，研究起始点是否明确 如何控制失访问题，失访率有多少，有无比较失访者与未失访者的人口学及临床特征 是否存在偏倚 * * 患病 群体 疾病结局 观察时间 现在 过去 将来 病例随访方法研究疾病结局发生概率 暴露可疑预后因素队列 患病 群体 非暴露可疑预后因素队列 疾病结局 观察时间 现在 过去 将来 队列研究方法研究疾病预后因素 病例对照研究方法研究疾病预后因素 具有某种结局的病人 现在 过去 将来 不具有某种结局的病人 暴露某些可疑预后因素 试验组：施加某种预后因素 患病 群体 对照组：施加某种对照因素 疾病结局 观察时间 现在 过去 将来 实验研究方法研究疾病预后因素 （三） 随访1．明确研究的起始点。2．随访期限与随访间隔：视病程而定。随访期限：要足够长，观察到疾病的所有结局随访间隔：观察到疾病的动态变化过程 短期可观察到的结局可从病历获得； 长期结局一般不能从病历直接获得，通过信访、电话等得到。 3．各种结局的定义和判断方法。 病人所关注的主要结局是： 如：疼痛，痛苦，自理能力等。 医生则喜欢采用一些“科学”指标： 如：肿瘤缩小，血生化恢复正常等。 2、病程短，易引起死亡的疾病：病死率 3、长病程，低死亡疾病：缓解率、复发率、功能丧失率、致残率等 4、长病程，致死性疾病：生存率 活满n年的人数 n年生存率= ----------------------×100% n年内观察人数 五年生存率的局限性，四种五年生存率同为10％ 4种疾病5年生存率均为10％