MDS去甲基化治疗.ppt

国内关于MDS治疗的专家意见 MDS 患者选择治疗方案的基本原则是个体化： 对于大多数病程平稳、主要表现顽固性血细胞减少，而基本上没有恶性表征的患者，治疗目标则应是提高血细胞数量和保持较好的生活质量； 对于有明确白血病基本表征的患者，治疗目标是杀灭恶性克隆，恢复正常造血功能。 在给一个确诊的MDS 患者作治疗决策时，主要考虑以下3 点： ①患者的国际预后积分系统 (IPSS) 危度分组 ②患者的年龄 ③患者的体能状况 儿童MDS 的治疗 1 绝大部分儿童MDS 应将SCT 作为首选治疗。 7 号染色单体或复杂染色体核型异常RC患儿，如有HLA 匹配的同胞供体或无关供体，应在确诊后尽早进行SCT，其他RC患儿如有HLA 匹配的同胞供体也应在确诊后尽早进行SCT。对晚期MDS应在确诊后尽早进行HLA完全匹配的同胞供体和无关供体或1个位点不合的无关供体SCT。如果疾病进展可考虑单倍体SCT。现有资料表明这些患者在移植前是否接受强化疗及骨髓原始粒细胞的比例对患者移植后生存率和复发率并无影响。 2 药物治疗，如免疫抑制药 (环孢霉素、ATG)和DNA 甲基化酶抑制药 (5-AC 和DAC)，除有ATG治疗儿童MDS 的小系列报道外，其他药物极少有用于儿童MDS 的治疗。 支持治疗（输血 抗生素 维生素类等） 骨髓移植 化疗（小剂量Ara-c 三尖杉脂碱 ） 诱导分化治疗（维甲酸 亚砷酸 ） 免疫治疗（ATG CsA ） 细胞因子治疗（Epo、 GM-CSF、G-CSF、 IL-11） 激素治疗（安特尔 康立龙 达那唑） 目前国内用药现状 国内常用药 另外还有： 沙利度胺 罗盖全 胸腺五肽 小剂量激素类（泼尼松 美卓乐 ） 免疫球蛋白 常用中药制剂 益血生胶囊 多糖蛋白片 参归养血片 复方皂矾丸 再造生血片 知柏地黄丸 三七片 云南白药 全球MDS患病率分布 － by Trinity Report * Russia: 23,785 Asia Pacific: 417,090 Japan: 16,401 EU: 123,547 AF/ME: 168,550 LA: 75,555 US: 54,302 Canada: 5,997 AUS/NZ: 4,171 亚太地区占有全球一半以上MDS人口 MDS发病率的比较－by Trinity Report * Region Incidence Rate (per 100,000) Incidence Rate 95% CI Incidence 2008 US 3.8 3.66-3.94 11,443 Europe 3.6 3.33-3.82 26,085 - G5 3.6 3.33-3.82 10,906 - Europe II 3.6 3.33-3.82 15,179 Asia Pacific 2.8 2.17-3.43 90,021 - Japan 2.8 2.17-3.43 3,578 - China 2.8 2.17-3.43 37,012 Australia / New Zealand 3.6 3.33-3.82 876 Canada / Latin America 2.9 2.91-2.99 17,544 - Canada 3.8 3.66-3.94 1,269 - LA 2.9 2.56-3.24 16,275 Africa / Middle East 2.8 2.17-3.43 36,976 提示：中国MDS的发病率约在2/100,000 亚洲MDS分布 －by IPSS分期系统 The three studies from Asia reporting IPSS classification all suggest a small percent of patients in Low risk group and almost 50% of patients in Int-1 group Comparison of studies from Japan and other Asian nations also show similar distributions for the FAB classification * Study Geography: West Average: China Korea Japan Low 8% 5% 11% 26% Int-1 48% 52% 42% 35% Int-2 27% 30% 29% 21% High 18% 12% 19% 8% 一项覆盖北京及上海13家top医