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全球创新药物的发展趋势与
我们的机遇和挑战
注：红色是仿制药，浅绿色是孤儿药，深绿色是除了前两种以外的处方药
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CMC审评人员的关注点
原料药、中间体、临床试验用药品的安全性
包括病毒/细菌的污染
生产流程
临床试验药品的规格、质量、杂质和产品的一致性
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全球热门治疗领域排行
在研抗癌药物数量最多，增势更为迅猛，从2016的4176增至2017的4845.
候选抗癌化合物的数量增加至669种，创下历史新高。
2017年抗癌药物在研项目总数占据总研发药品的1/3
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在美国开发孤儿药的案例（3.1）
案例三：药物重定位（Drug repurposing）：老药新用
FDA批准的药物，寻找新的孤儿适应症
经典案例：Viagra
最开始作为治疗心血管疾病药物研发
研发过程中发现ED适应症，开发出抗ED药物
重定位为治疗罕见肺动脉高压药物（Revatio）
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在美国开发孤儿药的案例（3.2）
案例四：药物重定位（Drug repurposing）：老药新用
FDA批准的药物，寻找新的孤儿适应症
重定位已经终止研究的老药，开发新的孤儿药适应症
经典案例：Thalidomide（沙利度胺）
最早作为镇静剂，由于著名的反应停事件被叫停
1995年，批准用于治疗麻风结节性红斑
1998年，批准用于治疗多发性骨髓瘤
创新药权益的转让与引进
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