异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血研究进展.docVIP

 异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍 性贫血研究进展# 冯四洲* 5 10 15 20 25 30 35 （中国医学科学院，北京协和医学院，血液病医院，血液学研究所，造血干细胞移植中心， 天津 300020） 摘要：异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗重型再生障碍性贫血（SAA）最有效方法之 一，人组织相容性抗原(HLA)匹配同胞供者（MSD）allo-HSCT 是年轻 SAA 患者的首选治疗。 近年来，HLA 匹配同胞供者 allo-HSCT 治疗年长 SAA 患者及替代供者 allo-HSCT 治疗 SAA 患者疗效均得到显著改善。 关键词：重型再生障碍性贫血；异基因造血干细胞移植；同胞供者；替代供者 Advance in severe aplastic anemia treatment with allogeneic hematopoietic stem cell transplantation Feng Sizhou (The Center of Hematopoietic Stem Cell Transplantation,The Blood Diseases Hospital,Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences, Peking Union Medical College, TianJin 300020) Abstract: Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is one of the most effective treatments for severe aplastic anemia (SAA), human leukocyte antigen（HLA） matched sibling transplantation is the first choice of young SAA patients. Recently, the efficacy of both HLA matched sibling transplantation for older SAA patients and alternative donors allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for SAA patients have been significantly improved. Keywords: severe aplastic anemia; allogeneic hematopoietic stem cell transplantation; sibling donor; alternative donor 0 引言 重型再生障碍性贫血(SAA)是一种严重的骨髓造血衰竭性疾病，异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 是其 主要治 疗手 段之一 ，人组 织相容 性抗原 (HLA) 匹 配同 胞供者 (MSD) allo-HSCT 是年轻患者的首选治疗方法。本文拟就近年来 MSD allo-HSCT 及替代供者 allo-HSCT 治疗 SAA 进展进行综述。 1 HLA 匹配同胞供者移植 1.1 疗效 MSD allo-HSCT 治疗 SAA 疗效显著，是年轻患者的首选治疗。欧洲血液与骨髓移植组 (EBMT)资料[1]显示 2000 年至 2009 年间 MSD allo-HSCT 治疗 1951 例 SAA 患者 10 年生存率 (OS)达 79%±2%。一些单中心的资料则显示出 MSD allo-HSCT 治疗 SAA 患者获得极高疗 效：西雅图资料[2]显示 81 例 SAA 患者 MSD allo-HSCT 10 年 OS 为 88%；Cho BS ［3］ 等研究 + (PBSCT)，8 年 OS 达 87.5%； Marsh JC[4]等研究 21 例 SAA 患者 MSD allo-HSCT 后 2 年 OS 基金项目：教育部博士点新教师类基金(200800231133) 作者简介：冯四洲，男，(1964-)，主任医师，教授，长期从事造血干细胞移植基础与临床研究. E-mail: sizhoufeng@ -1-显示 32 例 SAA 显示 32 例 SAA 患者 MSD allo-骨髓移植（BMT）+ 纯化 CD34 细胞外周血干细胞移植  40  高达 95%±5%；而日本学者 Yagasaki H[5]等对 30 例儿童及青少年 SAA 患者行 MSD allo-HSCT 10 年 OS 更是高达 100%；作者所在单位对 41 例 SAA 患者行 MSD all