临床试验的数据管理与统计分析姚晨讲稿课堂.ppt

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三、有效性评价 ( 定量指标 ) 对基线和不同访视点及其相对基线的评价指标变化 进行统计描述,计算例数、均数、标准差、中位数、最 小值、最大值。 采用协方差分析 ( ANCOV A ) 模型对治疗前后的评 价指标变化进行两组间比较,此分析模型以基线评价指 标为协变量,考虑分组、中心的作用。在此模型的基础 上,计算各组的最小二乘均数 ( LSMEANS ) 、 95% 可信 区间以及两组变化值之差的的最小二乘均数 ( LSMEANS ) 、 95% 可信区间。对各研究中心结果的一 致性的检验,应用在上述模型中增加治疗分组与研究中 心交互作用项的协方差模型分析,并在 0.10 水平判断交 互项是否有意义,即:是否存在交互作用。此外,对每 组各指标治疗前后的变化将采用配对 t 检验进行比较。 31 三、有效性评价 ( 定性指标 ) 对定性指标 ( 如治疗是否成功 ) ,分别 对各访视点 ( 包括终点 ) 按该指标的分类情 况进行描述,计算各分类的例数和百分数, 在 α=0.05 显著水平下,采用按中心分层的 CMH- χ 2 检验对两组进行比较。以此模型为 基础计算评价终点时该指标的 95% 可信区 间。 32 应用 协方差分析 (COANOVA) 在 18 周时评价 SISBP 变化这一主要终点,以研究中心和治疗方法 的因素,基线 SISBP 为协变量。计算每个治疗组从 基线变化的 最小二乘均数 和 95%CI 。计算 95%CI 显示最小二乘均数的差异。如果双侧 95%CI 显示的 差异小于 6mmHg(18 周时氯沙坦组 SISBP 平均变化 值 - 氨氯地平为主治疗的平均 SISBP 变化值 ) ,则认为 氯沙坦为主的治疗 不劣于 氨氯志平为主的治疗。根据 95%CI 评价组内变化值。研究规模可以提供 90% 的把握度,证实 SISBP 下降显示氯沙坦为主的治疗 不劣于氨氯地平为主的治疗。 统计学新名词 1 、协方差分析 ( 协变量 ) 2 、 95%CI 3 、最小二乘均数 4 、不劣于 ( 非劣效 ) 有效性评价的统计学方法 33 两组比较的类型 优效 ( Superiority) : > 或 “试验组 (E) 优于对照组 (C ) ” 等效 ( Equivalence ): = 或 “试验组 (E) 与对照组 (C ) 相当” 非劣效 ( Non-inferiority ): ? 或 “试验组 (E) 与对照组 (C ) 差不多” 34 无效假设: 试验组与对照组均数相等 Ho: T-C=0 备择假设: 试验组与对照组均数不等 H 1 : T-C ≠ 0 假设检验与两类错误 35 推论结果 ? ? 拒绝 不拒绝 假 设 正确 错误 把握度 1 - ? 假设被告无罪 ( 犯罪嫌疑人 ) 原告辩护律师获胜 假设检验与两类错误 36 阳性对照试验的优效性检验 (P>0.05) 非劣效 / 等效 ( 错 !) 误解 ? 37 检验假设的构建和检验用统计量 结论的推断 假设检验 38 可信区间提供一个围绕某统计量 ( 如样本均数 ) 的 范围,这个范围可以以一定的可信度包含相应 的参数 ( 如总体均数 ). 例如,样本均数的 95% 可信区间可以解释为: “有 95% 的把握认为总体均数在这个围绕样本 均数的区间内 . ) 可信区间 (Confidence Interval,CI) 39 观察到试验组与对照组成功率之差 如: - 2% ( 样本率 ) 200 名受试者 , 有效性评价指标 --- 成功率, 试验药 : 88%, 对照药 : 90%, 95% CI: (-8.6% 4.6%) 4.6% - 8.6% 0% 总体率范围 40 ? 建立可信区间与进行假设检验的过程几乎 是相同的 : 二者均需要标准误、统计量的抽 样分布,二者均找到统计量的判断界值 . ? 如果一个可信区间的上限低于另一个可信 区间的下限,那么两样本 t 检验也会同时 提示两均数不相等 . 可信区间与假设检验的关系 41 优效的定义 “ E > C ” 的结果并非 100% 可信 差 好 C E “ E 的真值 ” 因为 E > C ? E – C > 0, … 差 好 E – C 0 E – C 的 95% 可信区间 包含在区间 (0, ? ) 内 ? 假设 E = C 的检验结果: P<0.05 42 优效性试验的统计分析 试验组 (E) 是否优于对照组 (C)? 步骤 从试验结果判断差异的大小 – CI 包含于 (0, ? ) ? 假设检验的 p 值 <0.05 ( 有统计学意义 ) 列出实际 P 值表明其对差异的支持程度 如果统计学有意义,判断差异的临床价值 43 优效 : E –

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