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临床研究中的患者参与探索及案例分享 目录 临床研究患者参与价值 临床研究早期患者参与 临床研究患者参与赋能 临床研究项目合作案例 药物生命周期各阶段患者参与的价值 早期研发 临床试验 监管审批 临床应用 • 合理布局国内新药研发计划 • 助力临床试验顺利进行 • 加速药物审评审批进行 • 促进药物可及和患者获益最大化  识别未满足的需求  临床研究方案设计  管理患者预期 患者安全管理 疾病管理  患者群体现状评估  临床研究流程优化  体现药物价值 适应症拓展  临床试验可行性评估  协助患者入组  呼吁加速审评审批 推动医保准入  临床研究患者获益评估 有药可用 用得起药 患者获益 患者参与有效推进临床研究 患者参与的临床试验，患者招募时间快3个月 患者参与临床研究，并将患者意见考虑 到临床试验设计中，有利于患者招募， 药物研发成功上市的可能性提高20％ 降低脱落率，减少方案修改次数 相当于将II期前产品的上市加速提前了2.5年 1.Economist Intelligence Unit: The Innovation Imperative – The Future of Drug Development / 2.DIA – Patient engagement in drug development study /en/resources/press-releases/2016/10-31-patient-engagement-study 3.Levitan B, et al. (2018) Assessing the Financial Value of Patient Engagement: A Quantitative Approach from CTTI’s Patient Groups and Clinical Trials Project 早期研发阶段的患者参与——识别未满足需求 早期研发 临床试验 新药审批及准入 临床应用 • 患者组织充分表达患者群体诉求，通过疾病诊疗过程和群体生存现状帮助企业布局新药研发计划 识别未满足的需求 患者群体现状评估 临床试验可行性评估 患者组织合作方向 •即患者生存现状评估，通过洞察患 •评估规模、地域差异、组织性、成 •根据当地患者与医疗机构的互动分 发现未满足需求： 者需求和诊疗现状，发现和评估新 熟度，以及不同患者社群间网络关 析开展临床试验项目的可行性 1、无药可治 的疾病领域 系等 •根据当地医疗机构资源和疾病诊疗 2 、有药但效果不佳 现状评估PI和site的选择 3 、有药需要拓展适应症 对于患者的意义 让企业关注该疾病领域，