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全球及中国孤儿药市场现状分析 一、孤儿药的特征 罕见病又称孤儿病，是一类发病率极低疾病的总称。不同的国家和地区由于其药事领域的发展水平和国情的不同，对罕见病的范围有不同的界定。治疗孤儿病的孤儿药物具有以下三大特征： 孤儿药的特征 二、中国孤儿药行业市场现状分析 全球孤儿药市场是生物医药市场的一个分部，据统计，2020年全球孤儿药市场规模为1351亿美元，预计2025年将达到2430亿美元，2020-2025年CAGR为12.5%；中国罕见病药物市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1.0%，随着中国不断改革以向市场推出更多创新药物及提升可得性/可负担性，预计2025年国内孤儿药市场规模为64亿美元，2020-2025年CAGR为37%。 2016-2025年全球及中国孤儿药市场规模及增速 2018年6月国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部等五部门根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，公布了第一批共121种罕见病。其中多形性胶质母细胞瘤是成人最常见的恶性神经胶质瘤类型，2020年我国多形性胶质母细胞瘤新发病数约为5.47万例，考虑到我国老龄化人口的增加，电离辐射及空气污染等因素，预计至2025年病例数将达到5.98万例左右，2020-2025年CAGR为1.8%。 2016-2025年我国多形性胶质母细胞瘤新发病例数 MPS II亦称为亨特综合症，是东亚国家最常见的MPS障碍形式。中国的MPSII市场保持稳定，原因为它是一种遗传相关的罕见疾病，市场缺口较大。2020年全国共有超过8000例病患，预计2025年将达到8136例。 2016-2025年我国MPS II患病人数情况 相关报告：华经产业研究院发布的《 》 三、孤儿药行业竞争格局分析 孤儿药全球市场潜力巨大，回报及其诱人，据统计，2020年全球十大畅销孤儿药合计销售额达到428亿美元，其中四种治疗肿瘤适应症，其余六种针对需要接受长期治疗的罕见病。十大孤儿药中Ocrevus、Darzalex、Soliris属于化学药物，其余七中为生物制药。 2020年全球孤儿药品牌销售额Top10 目前中国已上市的多形性胶质母细胞瘤靶向药物有替莫唑胺、卡莫司汀与贝伐单抗，其中Tasly Diyi Phamaceutical制造的通用替莫唑胺于2004年获NMPA批准，要早于MSD（默沙东）。值得一提的是北海康成制药有限公司的核心产品——CAN008，CAN008具有良好耐受性，并在多项临床试验中显示良好安全性及理想疗效，突出了其在多形性胶质母细胞瘤治疗中发挥重要作用的潜质，并且，北海康成计划于2021年下半年在中国的CAN008一线2期临床试验中对GBM患者进行首例患者给药。 中国上市的多形性胶质母细胞瘤靶向药物现状 四、各地方政府罕见病的报销政策 目前在我国已上市的154种孤儿药中仅53种进入医保目录（2017版），绝大部分孤儿药因费用高昂而被排除在报销范围之外。在所有地方政府提供的罕见疾病报销政策中，可于该等地区概括提供高水平的罕见疾病报销的七个主要模式，以浙江省的报销模式为例，就罕见病治疗一年产生的总费用而言，人民币30万元以下部分报销80%，人民币30万元至人民币70万元部分报销90%，人民币70万元以上部分的全额报销。 地方政府提供的罕见病报销政策 五、实现罕见病药品可及性的对策 1、建立罕见病药品的信息制度，增强其可获得性