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会计学1FDA新药申请程序 FDA药物审批的基本法律食品、药物及美容物品法（Food, Drug, and Cosmetic Act）第5章第505分章联邦政府法规（Code of Federal Register)第21章第312、第314和第514分章Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第1页/共37页 FDA药物申请的基本种类研究性药物申请 (Investigational Drug Application)新药申请(New Drug Application)生物药物许可申请DNA类药物（virus plasmid, etc)血清制品毒素（toxin）和毒素抗体（antibody）饱含或少于40个氨基酸的合成多肽类药物关键是临床试验(Clinical Trials)试验对象的风险大Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第2页/共37页 临床试验第一期临床试验(Phase 1 clinical trial)确定人体代谢机制和药学行为(20-80个对象)，了解增加药剂量的副作用，以及（如果可能）有效性为后面的临床试验作准备第二期临床试验(Phase 2 clinical trial)对照试验(Controlled clinical trial)，以确定药物对某项疾病的有效性，并确定该药物的短期副作用及风险，几百个试验对象第三期临床试验(Phase 3 clinical trial)扩大试验，确定有效性及安全性数据，以进行效益/风险评估Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第3页/共37页 临床试验控制试验的方法安慰剂对照试验(placebo concurrent control)剂量对照试验(dose-comparison concurrent control)非治疗对照试验(no-treatment concurrent control)积极治疗对照实验(active-treatment concurrent control)病史对照试验(historical control)Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第4页/共37页 FDA药物申请的基本组织结构FDA内部审查委员会(Institutional Review Board) (IRB)药物申请方(Sponsor)药物临床试验研究人员(Investigator)药物临床试验对象(subject)需要保护的对象Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第5页/共37页 FDA药物申请的基本组织结构IRB功能：确保临床试验的安全性与临床试验对象的权益利益必须基于临床试验对象本身的直接利益不能基于对社会的利益不能是远期利益组成：至少5人，必须有一位非科学背景的成员（一般是律师或商业人员、必须有一位具科学训练的成员）职责：审批并持续审查每一项临床试验(功能与职责相当于FDA，但立场必须独立与专业)利益冲突临床试验人员不能成为IRB成员Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第6页/共37页 FDA药物申请的基本组织结构临床试验研究人员技术训练和背景简历要提交FDA利益冲突问题与临床试验相关的财务必须公开与申请方之间的财务安排与临床试验结果无关临床试验人员在申请方无相当的利益（包括股票等小于25,000元）保证临床试验结果公正可信Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第7页/共37页 FDA药物申请的基本组织结构临床试验对象临床试验对象必须同意(Informed consent)解释药效解释风险紧急情况下可以免除同意有立即死亡风险同意无法获得比如病人昏迷等Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第8页/共37页 临床试验申请临床试验申请Form FDA-1571标明IRB会持续审查临床试验临床试验介绍及总体计划药物活性物质前期人体经历总体试验计划 – 包含药理机制，可治疗疾病，下一年度临床试验种类，总体试验方法，所需试验人数，基于动物试验的各类风险Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第9页/共37页 临床试验申请试验人员手册（Investigator’s Brochure) (IB)药物分子式、结构动物和人体药理、毒理效应药物动力学和生物排解如代谢机理等已知对人体的安全性和有效性根据现有有关该药物或相关药物的经验描述可能的危险性、副作用并提出相关的处理方法Squire, Sanders Dempsey L.L.P.第10页/共37页 临床试验申请临床试验蓝本(Protocols) -- 每项临床试验必须有一个蓝本，包含该临床试验的目的和目标