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本发明公开了一种基于CRISPR/Cas9的人源化ATXN3基因敲入小鼠模型的构建方法及应用。本发明通过gRNA和Cas9核酸酶直接对小鼠受精卵进行定点基因编辑，引导更高效率的同源重组，在小鼠Atxn3基因1号外显子处定点敲入了合成的ATXN3‑96Q‑CDS序列(含96次CAG三核苷酸重复的人源ATXN3基因CDS序列)，构建了一种致病基因完全人源化的SCA3小鼠模型，并从分子水平、行为学、神经病理和神经影像等方面对该模型进行了表型验证。相较于既往模型，本发明的小鼠模型能更好模拟SCA3患者的
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116064667 A
(43)申请公布日 2023.05.05
(21)申请号 202211587327.4 A61K 49/00 (2006.01)
(22)申请日 2022.12.
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