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本发明涉及一种治疗β‑地中海贫血的药物。该治疗β‑地中海贫血的药物包括HBG1突变供载体、HBG2突变供载体、Cas蛋白和sgRNA，HBG1突变供载体和HBG2突变供载体上均包括突变供体片段，突变供体片段的核苷酸序列如SEQIDNO：1所示，sgRNA的靶点的核苷酸序列如SEQIDNO：2所示。该药物能够改善传统的基因疗法中HbF的表达水平有限的问题，能够提高HbF的表达，并且由于该治疗β‑地中海贫血的药物采用的是6个突变位点是自然发生的、良性突变，比直接破坏BCL11A转录因子更安全
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114848851 A
(43)申请公布日 2022.08.05
(21)申请号 202210468627.4 C12N 15/864 (2006.01)
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