携带红系基因编辑系统的慢病毒及药物.pdfVIP

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2023-05-28 发布于四川
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本发明涉及一种携带红系基因编辑系统的慢病毒，所述慢病毒携带有特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR‑Cas9基因编辑系统的序列。本发明通过慢病毒载体将特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR‑Cas9基因编辑系统递送到造血干细胞中，靶向抑制BCL11A和重新激活γ‑珠蛋白表达，以缓解或治愈β‑地中海贫血。本发明利用慢病毒载体作为递送系统，相比较国内外普遍采用的电穿孔的方法，具有感染能力强、操作简单效率高，安全性高的特点。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113046330 A (43)申请公布日 2021.06.29 (21)申请号 202110310395.5 A61K 48/00 (2006.01)