用于抑制TMPRSS6表达的核酸和铁螯合剂.pdfVIP

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2023-06-14 发布于四川
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用于抑制TMPRSS6表达的核酸和铁螯合剂.pdf

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本发明涉及产品和组合物及其用途。特别地，本发明涉及与一种或多种铁螯合剂和可能的其他活性剂组合的干扰TMPRSS6基因表达或抑制其表达的核酸产品，以及治疗用途，例如用于治疗血色素沉着病、卟啉症和血液病症，例如β‑地中海贫血、镰状细胞病和输血性铁超负荷或骨髓增生异常综合征，以及与骨髓移植有关的感染和非复发相关的死亡率。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113164768 A (43)申请公布日 2021.07.23 (21)申请号 201980062838.4 (74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公