经修饰的双链RNA试剂.pdfVIP

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2023-06-17 发布于四川
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经修饰的双链RNA试剂.pdf

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本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114181942 A (43)申请公布日 2022.03.15 (21)申请号 202111550874.0 (74)专利代理机构北京市金杜律师事务所