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提供了治疗诊断患有法布里病的患者的方法和在诊断患有或疑似患有法布里病的患者中增强α‑半乳糖苷酶A的方法。某些方法包括向患者施用治疗有效剂量的α‑半乳糖苷酶A的药理学伴侣,其中所述患者在编码α‑半乳糖苷酶A的核酸序列中具有突变。还描述了药理学伴侣用于治疗法布里病的用途和用于治疗法布里病的组合物。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 114423428 A
(43)申请公布日 2022.04.29
(21)申请号 202080063254.1 (74)专利代理机构 北京律诚同业知识产权代理
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