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复旦大学流行病学教研室 * 临床试验设计 向均数回归 在临床实践中，有些极端的临床症状或体征有向均数回归的现象。 霍桑效应 是指人们因为成了研究中特别感兴趣和受注意的目标而改变其行为的一种倾向，这种行为的改变与受试对象所接受的干预措施的特异性作用无关，而是一种心理、生理效应。一般，对疗效产生正向效应的影响。 第二十九页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 临床试验设计 安慰剂效应 是指某些疾病的患者由于依赖医药而表现的一种正向心理效应。因此，当以主观症状改善作为疗效评价指标时，其“效应”中可能就包含安慰剂效应，这需要合适的对照组来比较以得出科学、客观的评价。 第三十页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 临床试验设计 设立对照的主要方式有以下几种： 1）标准疗法对照 2）安慰剂对照 安慰剂通常用乳糖、淀粉、生理盐水等成分制成，不加任何有效成分，但外形、颜色、大小、味道与试验药物极为相似，仅凭肉眼不能区分。 3）自身对照 4）随机对照 5）交叉对照 第三十一页，共四十三页，2022年，8月28日 临床试验设计 复旦大学流行病学教研室 * 第一页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 流行病学实验研究概述 定义：流行病学实验（epidemiological experiment）研究，也即实验流行病学(experimental epidemiology)，是将满足实验目的的人群随机地分为实验组和对照组（或不同水平试验组），由研究者有控制地给予实验组人群实验措施或称干预措施，随访并比较两组（或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断该措施是否有效及效果大小。 第二页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 特征 1. 前瞻性 　2. 有明确的由研究者所控制的干预措施 3. 随机分配 　4. 对照 　5. 实验而非观察 第三页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 流行病学实验研究的主要类型 １.　现场试验 　现场试验(field trial)是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的个体作为研究对象，随机地将研究对象分为实验组和对照组，实验组给予某种干预措施，对照组不给予干预措施或给予安慰剂（图1）。 第四页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 随机化分组 实验组 对照组 研究对象 (未患病者) 发病 发病 不发病 不发病 图1 现场试验示意图 第五页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 　２.社区干预实验(community intervention trial)，也叫社区干预项目（community intervention program，CIP）或者社区实验(community trial)，其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个体为单位来进行，而更适合于以社区或某一地理区域为单位来划分实验组和对照组，如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自来水加氟预防龋齿等。 第六页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * ３.临床试验(clinical trial) 研究对象基本单位是病人个体。在药物的III-IV期临床试验效果评价中，通常，研究者将研究对象随机分为实验组和对照组，给予实验组某种干预措施（新药或新疗法），给予对照组安慰剂或现有的或传统的治疗方法，然后通过一系列临床、实验室或物理检查指标，随访观察并比较两组相应的疾病或健康状态差异，从而评价干预措施的效果 第七页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * ４.　类试验(quasi-trial)又称半试验(semi-trial)： 一个完全的流行病学实验必须具备前瞻性、合理设置对照、干预措施和随机化分组四个基本特征，如果一项实验研究缺少一个或几个基本特征，这种实验研究叫类试验。根据是否设立对照组可将类试验分为两类： 第八页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 临床试验 随机化分组 实验组 对照组 研究对象 （病人） 有效应 有效应 无效应 无效应 图2 临床试验示意图 第九页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 临床试验常用于评价某种药物或治疗方法的效果，有时也用于评价新的诊断方法发现病人的能力。 通常，临床试验的干预措施不属于一级预防，因为它的目的不是防止疾病的发生，而是改善或提高疾病的诊断和治疗效果。 第十页，共四十三页，2022年，8月28日 复旦大学流行病学教研室 * 临床试验的主要类型 随机对照试验（