腺相关病毒突变体及其应用.pdfVIP

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2023-11-01 发布于四川
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腺相关病毒突变体及其应用.pdf

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本发明属于生物技术领域，公开了一种腺相关病毒突变体及其应用。本发明提供了一种腺相关病毒衣壳蛋白突变体插入有异源肽；所述异源肽的氨基酸序列为如SEQIDNo.1～4中任一所示的序列。本发明基于RGD基序进行多肽组合库设计的策略，配合定向筛选的方法，通过单次筛选过程就能发掘出有效的AAV变体，筛选精度高。获得了具有肌肉特异性的AAV突变体，在肌肉组织中效果良好，并且肝嗜性低，特异性良好。本发明为肌肉疾病的基因治疗提供更多有用、可选的载体工具，具有巨大的临床价值和商业应用场景。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116970041 A (43)申请公布日 2023.10.31 (21)申请号 202310898798.5 C12N 15/62 (2006.01)