rAAV21介导的GH1基因的表达、检测及生物安全性研究的中期报告.docxVIP

rAAV21介导的GH1基因的表达、检测及生物安全性研究的中期报告 报告摘要： 本研究旨在探讨rAAV21介导的GH1基因的表达、检测以及生物安全性。采用分子生物学技术构建rAAV21载体，将GH1基因导入载体并包装成病毒粒子，通过体外和体内实验检测该病毒在肝细胞中的表达情况，并评估其生物学特性和生物安全性。 实验结果表明，构建的rAAV21载体成功导入GH1基因，并能够高效表达，病毒粒子经包装后的纯度高达90%以上。在体外实验中，该病毒构建成功后可有效经过肝细胞膜并进行内源性表达。在动物实验中，将病毒注射到小鼠体内，检测血清中GH1蛋白质的表达，结果显示该病毒介导的GH1基因可在小鼠肝脏中进行有效表达，血清GH1水平明显增加。 在生物安全性评估方面，实验结果表明，rAAV21-GH1不会引起细胞毒性反应和免疫反应，同时病毒在体内的定位主要集中于目标器官并不会扩散至其他组织和器官。此外，病毒对小鼠的损伤程度也非常有限。 综上，本研究成功构建了rAAV21载体，介导GH1基因表达稳定并具有较高的生物学特性，同时生物安全性较好，为后续临床应用提供了有力的实验基础。 关键词：rAAV21、GH1、基因表达、生物安全性、动物实验。