基因重组活化人凝血因子Ⅶ治疗抑制物阳性的血友病出血的效果评估的开题报告.docxVIP

基因重组活化人凝血因子Ⅶ治疗抑制物阳性的血友病出血的效果评估的开题报告

一、研究背景和意义

血友病是一种由于凝血因子缺乏或缺乏功能而引起的遗传性出血性疾病。血友病的主要症状是易出血和关节疼痛。目前针对血友病的主要治疗方法是补充缺乏的凝血因子，但是血友病患者中有些人体内出现了抗体，因此无法有效治疗。重组凝血因子的出现改善了血友病的治疗状况，但是在患者体内仍有一定比例的抑制物阳性。

因此，本课题选择基因重组活化人凝血因子Ⅶ进行治疗，旨在有效降低抑制物阳性血友病患者的出血风险，提高生活质量。该研究对于提高抑制物阳性血友病患者的治疗效果，提升治疗质量和降低医疗费用具有重要意义。

二、研究目的和内容

1.研究基因重组活化人凝血因子Ⅶ在抑制物阳性血友病患者治疗方面的有效性。

2.研究基因重组活化人凝血因子Ⅶ对抑制物阳性血友病患者生活质量的影响。

3.探究基因重组活化人凝血因子Ⅶ治疗抑制物阳性血友病患者的副作用和不良反应。

三、研究方法

1.研究对象：50例抑制物阳性血友病患者，年龄在18-60岁之间，血友病病程不少于1年。

2.研究设计：采用单臂开放性观察法，所有病例均给予基因重组活化人凝血因子Ⅶ治疗，治疗期为6个月。

3.治疗方案：基因重组活化人凝血因子Ⅶ每次剂量为90μg/kg，每周1次，每次注射剂量不超过7.5mg/kg。

4.研究指标：观察治疗后出血情况、凝血功能指标、患者生活质量评分、副作用和不良反应等指标。

5.数据分析：采用SPSS软件对数据进行统计学分析。

四、预期结果和意义

预计本研究将证明基因重组活化人凝血因子Ⅶ可以有效降低抑制物阳性血友病患者的出血风险，提高生活质量。同时，还将探究基因重组活化人凝血因子Ⅶ治疗抑制物阳性血友病患者的副作用和不良反应，为临床实践提供一定参考。该研究结果有望在改善抑制物阳性血友病治疗效果、提高生活质量等方面带来巨大实际应用价值，对于提高血友病治疗的效率和水平具有重要意义。