小儿便秘中药新药临床研发技术指导原则（试行）2024.pdf

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一、概述3

二、研发的整体考虑4

（一）目标人群4

（二）临床定位4

（三）临床研究路径5

三、中医药理论5

四、人用经验6

五、临床试验8

（一）研究设计8

（二）受试者选择8

（三）给药方案10

（四）有效性评价10

（五）安全性评价12

（六）试验流程13

（七）试验的质量控制14

六、与监管机构的沟通14

七、名词解释14

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一、概述

小儿便秘是儿科临床常见病证，也是中医药治疗的优势

病种之一，又称“后不利”“大便难”“脾约”“秘结”等。

中医学认为，其发病多与禀赋不足、乳食不节或喂养不当等

因素有关。临床表现为排便次数减少（每周＜3次）、粪便

坚硬、排出困难及排便疼痛，甚或粪便潴留，可伴大便失禁

等。小儿便秘可发于任何年龄，高发于排便训练期间，通常

与反复试图克制排便的行为有关。临床上，95%以上的小儿

便秘为功能性便秘，只有不足5%由潜在的器质性疾病所致。

本技术指导原则适用于“中医药理论、人用经验和临床

试验相结合的中药注册审评证据体系”（以下简称“三结合”

中药审评证据体系）下的小儿便秘中药新药研发，旨在指导

申请人在将临床经验方或医疗机构中药制剂开发为中药新

药的过程中，基于中医药理论和人用经验制定适宜的研发策

略，明确用于支持疗效评价的关键信息。鼓励将真实世界研

究、适应性设计、以患者为中心的药物研发理念等应用于小

儿便秘中药临床疗效评价，探索符合中医药疗效特点的儿童

用药临床评价新工具，如患者报告结局、观察者/监护者报告

结局等临床报告结局指标。

小儿便秘中药新药研发应当以患者为中心、以临床价值

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为导向，基于现阶段中医药的临床诊疗实际和未被满足的临

床需求。鼓励开发与儿童年龄相适宜的、符合中医药临床实

际的剂型（包括直肠给药、外用剂型等）和规格，以满足不

同年龄儿童的用药需求。鼓励进行儿童用药的适口性评价，

提高儿童用药的依从性，具体可参考《儿童用药口感设计与

评价的技术指导原则》。

本指导原则仅代表当前行业领域内较为一致的认识，申

请人也可根据具体药物的特点进行有针对性的、体现临床应

用实际的临床研究设计。随着学科进展以及对“三结合”中

药审评证据体系认识的不断完善，本技术指导原则中的相关

内容也将随之调整与更新。

二、研发的整体考虑

（一）目标人群

小儿便秘可发生于任何年龄，但不同年龄段如婴幼儿、

儿童/青少年便秘的病因和临床特点不尽相同，研发之初应当

结合处方的中医药理论和人用经验，确定目标人群年龄范

围。年龄段的划分，可参照国内通行的年龄段划分标准，或

基于剂型适宜性、诊断和临床评价的特殊要求等合理设置。

（二）临床定位

中药新药的临床定位可从以下方面进行考虑：

一是解除粪便嵌塞。通过即时应用，促进排便，清除滞

留在直肠和结肠中难以排出的坚硬粪块。

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二是改善便秘症状。通过短期应用，改善排便频次、粪

便性状以及伴随症状，使患儿排便过程无痛苦。

三是治疗儿童功能性便秘。通过持续应用，软化粪便，

维持排便舒适性，恢复患儿正常的排便功能，改善生存质量，

减少便秘复发等。

（三）临床研究路径

研发者应当重视中医药理论对临床定位的指导作用，在

临床实践中持续收集、整理并合理利用人用经验，以获得有

关临床定位、适用人群、用法用量和疗程等信息，并基于以

上信息开展临床研究，为研发决策和注册申请提供支持性证

据。根据中医药理论和人用经验支持情况，确定临床研究路

径，具体可参考《中药注册管理专门规定》《基于人用经验

的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》等相关要

求。