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本公开提供了用于治疗遗传性疾患的双载体系统。所述系统包括：(a)基因编辑载体，其包含表达盒，所述表达盒包含编码核酸酶的核酸序列和指导所述核酸酶在包含PCSK9基因的靶细胞中的表达的调控序列；以及(b)供体载体，其包含编码用于从PCSK9基因座表达的外源产物的核酸序列，其中插入的核酸序列不编码PCSK9，其中所述系统还包含指导所述核酸酶特异性靶向天然PCSK9基因座的序列；并且其中所述靶细胞中的天然PCSK9用所述双载体系统给药后任选地被消除或减少。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN117693592A
(43)申请公布日2024.03.12
(21)申请号202280045547.6(71)申请人宾夕法尼亚州大学信托人
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