利司扑兰口服溶液用散-临床用药解读.pptx

利司扑兰口服溶液用散

儿童罕见病：

SMA是好发于婴幼儿的神经系统罕见病，位居2岁以下儿童致死性遗传病首位

中枢外周双获益：

可穿透血脑屏障，实现中枢和外周全身分布，可获得更大临床获益

SMA唯一口服药：

草莓味，首个*靶向RNA的SMA小分子疾病修正治疗药物

经济性更优：

阶梯剂量给药、小年龄低体重经济性更优,居家治疗节约医疗资源、降低成本

有效性

创新性

公平性

安全性

基本信息

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目录

利司扑兰

口服溶液用散

•通用名：利司扑兰口服溶液用散

•注册规格：每瓶含利司扑兰60mg

•说明书全部适应症：适用于治疗16日龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）

•本次目录调整中拟新增适应症：治疗16日龄至＜2月龄患者的SMA

•现行现行医保目录的限定支付范围：2月龄及以上SMA已纳入医保报销范围

•拟新增适应症获批时间：2023年6月13日

•用法用量：口服，每日一次。推荐剂量取决于年龄和体重，具体如下1：

•目前大陆地区同通用名药品的上市情况：无

•专利期：2035年5月

•参照药选择建议：诺西那生钠注射液

•参照药品选择理由：诺西那生钠注射液是SMA治疗领域的目录内该年龄段唯一治疗药物，同为疾病修正治疗药物

年龄和体重

每日剂量

16日龄-2月龄

0.15mg/kg

2月龄至2岁

0.20mg/kg

≥2岁（20kg）

0.25mg/kg

≥2岁(≥20kg）

5mg

利司扑兰口服溶液用散于2021年6月首次上市用于治疗2月龄及以上患者的SMA2023年6月获批新增16日龄至＜2月龄适应症，满足儿童SMA患者基本用药需求

基本信息

基本信息

SMA发病年龄越早病情越重，早期治疗是关键。利司扑兰作为口服小分子药物，可弥补小月龄婴儿SMA临床未满足需求，让患儿尽早获益

鞘内注射通常需麻醉镇静，小月龄婴儿存在一定风险和难度7。亟需更安全、更便捷、无创的治疗药物，减轻治疗痛苦，同时降低就医复杂度

85%患儿在婴幼儿期发病，发病年龄越早疾病越重，中位生存期约10个月，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位3

并发症严重，自身及其家庭生活质量较低，平均1位患者需要至少2位照护者，父母因照护完全放弃工作，疾病负担重4,5

早期治疗是关键，在0～3个月，会经历快速神经元丢失。在出现永久性神经元丢失之前需及时药物干预，不仅可以挽救生命，也有助于运动能力恢复6

中国《第一批罕见病目录》病种1，16日龄至＜2月龄SMA人群占比极小2

《罕见病诊疗指南（2019年版）》.中国国家卫生健康委员会

脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家共识(2022版)[J]

脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识2019版)[J].

JulioLópez-Bastidaetal.OrphanetJournalofRareDiseases,2017;12(141);1-7

Availableat.uk/files/files/Research/Summary%20of%20Results%202019.pdf

Prior,T.W.GeneticsinMedicine.2010.12,145–152

陈寿毅,etal.临床麻醉学杂志.2023.2(39)

鞘内注射（多个医护人员医院操作）

基本信息

口服（一位照护者居家操作）

1.2.3.4.

VS

5.6.7.

利司扑兰1

诺西那生钠5

最常见不良反应（发生率≥10%)，在婴儿型SMA患者为：发热、皮疹和腹泻，在迟发型SMA患者为发热、头痛、腹泻和皮疹。持续进行利司扑兰的治疗，这些不良反应一般可以缓解

最常见腰椎穿刺术相关的不良反应（发生率≥10%)，（迟发型SMA患者）：头痛、呕吐、背痛

免疫原性不适用

观察到其他反义寡核苷酸（ASO），存在

发生肾毒性、血小板减少和凝血异常、脑积水的风险

具有免疫原性

药品说明书收载的安全性信息

说明书收载的不良反应大多与基础疾病或原患疾病进展相关

•利司扑兰的安全性特征是基于两项临床试验*，常见不良反应为1：腹泻、恶心、口腔溃疡和阿弗他溃疡、皮疹、头痛、发热、尿路感染、关节痛，多为轻中度，且大多与基础疾病或原患疾病进展相关；持续进行利司扑兰的治疗，这些不良反应一般可以缓解

在广泛SMA患者中安全性良好

•多项国际临床试验中的460+例接受利司扑兰治疗长达3