CAR-T细胞制剂制备质量管理规范.pdf

细胞制剂制备质量管理规范

CAR-T

引言

近年来，免疫治疗技术取得了快速的发展，其中以特异性

过继免疫细胞疗法及免疫检查点抗体疗法为代表的新型免疫治

疗技术因其在临床研究中取得的显著疗效而成为学术界和产业

界共同关注的焦点。其中，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法

（CAR-T疗法）因其在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治

疗中展现出显著的治疗效果而成为国内外研究的热点。随着我

国对CAR-T技术的研究不断深入，国内企业的积极布局和产

业链的延伸，我国的CAR-T细胞治疗技术也在紧随国际趋势

的发展。

范围

本标准适用于嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T细胞）

制剂的生产过程中的质量管理。

本标准中所涉及的术语和定义如下：

基本要求

本标准中所涉及的基本要求如下：

基本原则

制剂制备过程中应遵循规范化、标准化、系统化的原则，

确保制剂质量的稳定性和一致性。

人员的要求

制剂制备过程中应有专职人员进行操作，且应具备相应的

知识、技能和经验。

场所和设施

产环境的洁净度和安全性。

物料

制剂制备过程中应使用符合规定的物料，确保制剂质量的

稳定性和一致性。

载体制备

质粒制备和非病毒载体制备的基本要求应符合相关标准，

病毒载体制备的基本要求应按照相关法规进行操作。

细胞制备过程中的要求

制剂制备过程中，样本的要求、T细胞的采集和分离、操

作的要求、细胞转导及扩增的要求、安全性及有效性检测、

CAR-T细胞制剂的质量要求、CAR-T细胞冻存、运输与复苏

的要求应严格按照相关规定进行操作。

CAR-T

制剂制备过程中应进行质量控制和放行，确保制剂质量的

稳定性和一致性。

追溯

制剂制备过程中应建立追溯体系，确保制剂质量的可追溯

性。

保密原则

制剂制备过程中应遵守保密原则，确保制剂技术的保密性。

附则

本标准的附则中列出了相关参考文献。

参考文献

CAR-T细胞治疗产业目前缺乏统一的标准和管理规范，

这使得各制备机构或应用机构之间无法进行正常的评估和交流，

从而不利于细胞治疗产业的专业化发展。为了确保CAR-T细

胞治疗产业的规范性和安全性，必须确立安全、规范、稳定、

可追溯的行业规范。

因此，为了适应我国CAR-T细胞治疗产业的需要，加强

CAR-T细胞治疗的管理，规范细胞制备过程，保证CAR-T细

胞制品在临床应用的安全性，促进国际间同行的交流，制定中

国医药生物技术行业的CAR-T细胞制剂制备质量管理规范是

必要的。

CAR-T细胞治疗是一种嵌合抗原受体修饰T细胞的治疗

方法。本规范旨在协助CAR-T细胞制剂制备机构在制备过程

中避免污染、交叉污染、混淆及差错，且保证CAR-T细胞制

剂的安全性、生物学效应。本规范适用于CAR-T细胞制剂制

备的所有阶段。

细胞（CAR-

T细胞），外周血单个核细胞（PBMC），质粒，目的基因，

载体，转导和冻存液。这些术语和定义旨在帮助制备机构理解

和遵守本规范，以确保CAR-T细胞制剂的制备质量和安全性。

CAR-T细胞制剂需要使用能够保护细胞在冷冻和复苏过

程中不受损害的溶液或试剂来与活细胞相结合。

标识或条码是用于区分不同对象的标记或注释，通常粘贴

或附着在对象上。

细胞批次是指从个体中采集的一次细胞样本，经过全过程

制成的终末细胞培养物或收获物。

CAR-T细胞制剂制备需要经过质粒制备、病毒制备、样

本接收和处理、细胞刺激、转导、扩增、收获、质量检测、冻

存和运输等全过程，每个操作环节和环境及人员都需要严格要

求以确保最终产品符合标准。

细

胞制剂制备人员和质量检测人员，操作人员需要具备基本的专

业知识，并接受特定的专业技术培训后方可上岗。