国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案.docx

(word)国家重点研发打算干细胞与转化医学重点专项实施方案

(word)国家重点研发打算干细胞与转化医学重点专项实施方案

国家重点研发打算干细胞与转化医学重点专项实施方案

一、意义和必要性

干细胞是能自我更、高度增殖的一类细胞，可以进一步分化成为各种不同的组织细胞,干细胞争论及其转化应用为很多重大疾病的有效治疗供给了的思路和工具，具有巨大的社会效益和经济效益.干细胞不仅可以用于组织器官的修复和移植治疗，还将促进基因治疗、基因组与蛋白质组争论、系统生物学争论、发育生物学争论、药开发与药效、毒性评估等领域的进展。目前,干细胞争论及其转化医学已经成为各国政府、科技和企业界高度关注和大力投入的重要争论领域，成为代表国家科技实力的战略必争领域。

尽管中国在干细胞争论领域已经取得了长足的进步,获得了一批创性争论成果，但在干细胞根底理论、核心技术及转化应用方面与美国等兴盛国家还存在确定差距,亟需国家在干细胞根底与转化方面持续加强投入与布局,整体提升我国在干细胞及其转化应用领域的核心竞争力.

二、国内外现状和进展趋势

干细胞及其转化应用是生命科学与生物技术争论的前沿和制高点，具有重要的科学意义和宽阔的应用前景.近年来，干细胞争论取得了很多重要成果，干细胞调控的根本原理不断丰富，相关技术不断更，临床转化成果逐步涌现，论文和专利数量逐年上升.干细胞移植在治疗神经、血液、及自身免疫疾病等方面已经取得了一系列进展,渐渐呈现出两个明显的态势:一是干细胞的根底争论逐步深入，包括细胞命运调控、功能细胞获得、组织工程器官再造相关机

理争论需求日益迫切；二是干细胞争论成果的转化步伐正在日益加快，一批干细胞相关产品已经进入临床试验，甚至已经上市，但是，规模化的干细胞转化应用在临床上尚未实现。因此，系统化的干细胞根底争论、争论成果的产业化和临床转化争论亟待加强.

我国在干细胞与再生医学领域经过多年进展，已经在细胞重编程、干细胞技术、特色性动物资源等领域打下了良好的根底，干细胞领域论文与专利在国际上排名大幅提升，但在干细胞转化争论领域的核心技术与成果略显缺乏，目前尚无标准化的干细胞转化应用和干细胞相关产品面世。随着社会的进展，人类对干细胞及相关产品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切,以临床应用为目标的干细胞根底与转化争论已经成为将来进展的瓶颈和的争论热点。我国应凭借已具备的根底、人才与资源优势,合理布局干细胞及其转化应用争论，大力进展干细胞根底研发、技术、转化和产业，使我国能够占据干细胞根底争论及其转化应用的制高点，进一步增加我国在相关领域的国际竞争力气。

三、现有工作根底

在干细胞及转化应用争论领域,我国的起步较早，在《国家中长期科学和技术进展规划纲要〔2023～2023年)》等重要规划对干细胞争论及相关的细胞治疗作了重要战略部署.通过973打算、863打算、国家重大科学争论打算、支撑打算、国家自然科学基金、中国科学院战略先导专项等科技规划和工程，对干细胞的根底争论、关键技术和资源平台建设赐予了大力支持，取得了一批标志性成果。目前，我国干细胞领域的论文数量排名国际第2位，一批争论机构进入了国际争论机构前20位，其中中国科学院排名国际争论机构的第4位；

申请并获得了一批国家专利和国际专利，专利数量已经排名国际第3位，国际

专利授权排名第6位.

我国已经在干细胞领域建立了良好的根底争论和转化平台,培育和引进了高水平的干细胞争论梯队，初步具有国家层面的统筹协调和政策标准方面的保障，并依托这些根底在一些干细胞领域取得世界领先的争论成果，为我国干细胞争论的进一步进展奠定了坚实的根底.

四、目标及主要任务(一〕总体目标

分散优势力气，重点针对干细胞发生，发育和形成功能细胞过程中的重要科学问题，深入开展干细胞、生物材料、组织工程、生物人工器官,以及干细胞与疾病发生等方面的根底争论、应用根底争论和转化开发。整体提升我国干细胞及其转化医学领域的实力,加快科研成果的应用。

〔二〕重点任务

1。多能干细胞干性维持机制。争论谱系发育机制，重点关注发育过程中的谱系标记、细胞类型转换的分子模型与基因调控模式。

2。组织干细胞的获得及功能。针对神经、肝脏、血液、肾脏生殖等重要系统，觉察并分别具有重建力气的成体干细胞，提示机体稳态维持机制，建立细胞标记、分别等技术体系.

3。干细胞定向分化及细胞转分化机制。建立干细胞大规模培育、向特定谱系定向分化和转分化获得特定功能细胞的技术体系；建立谱系标记与分别纯化的技术手段。

4。干细胞的体内功能与作用机制。探讨移植细胞与组织环境相互作用,免疫耐受与免疫调整机制，明确移植细胞的作用机制。

5。基于干细胞的器官再造.利用干细胞体内外分化特性，结合智能生物材料、组织