玛伐凯泰胶囊申请上市技术审评报告.pdf

玛伐凯泰胶囊申请上市

技术审评报告

（JXHS2300036-39）

国家药品监督管理局药品审评中心

2024年11月

目录

一、基本信息4

(一)申请人信息4

(二)药品的信息4

(三)审评经过6

(四)其他7

二、核查检验及合规评价情况8

(一)研制和生产现场检查情况8

(二)样品检验情况8

(三)药物临床试验数据核查8

三、综合审评意见9

（一）适应症9

（二）药学评价12

（三）药理毒理评价12

（四）临床药理学评价18

（五）有效性评价24

（六）安全性评价34

（七）风险分析与控制38

（八）获益与风险评估41

（九）说明书审核43

四、处理意见44

（一）技术结论44

（二）上市后要求44

（三）上市后风险控制44

批准日期：2024-04-24

批准文号：国药准字H

国药准字H

国药准字H

国药准字H

玛伐凯泰胶囊（JXHS2300036-39）申请上

市技术审评报告

一、基本信息

(一)申请人信息

名称地址

Bristol-MyersLevel2/4NexusCourt,

上市许可持有

SquibbAustraliaMulgrave,VIC3170,

人

PtyLtdAustralia

2100SyntexCourt,

生产企业PatheonInc.Mississauga,Ontario,L5N

7K9,Canada

(二)药品的信息

通用名玛伐凯泰胶囊

英文名MavacamtenCapsules

6-[[(1S)-1-苯乙基]氨基]-3-丙-2-基-1H-嘧啶-

化学名

2,4-二酮

化学结构

分子式：CHNO

151932

分子式/分子量

分子量：273.33g/mol

■新化学实体

□已有化合物的成盐或酯等

结构特征

□不适用

□其他：

剂型及规格胶囊剂；规格：2.5mg、5mg，10mg，15mg；

■适应症□功能主治□接种人群

本品用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分

适应症等

级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成

人患者，以改善运动能力