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中国人工智能系列白皮书——人工智能与药物发现2022

中国人工智能系列白皮书

——人工智能与药物发现

中国人工智能学会

二○二二年九月

中国人工智能系列白皮书——人工智能与药物发现2022

前言

《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和

2035年远景目标纲要》中提出了“瞄准人工智能、生命健康等前沿领

域”、“聚焦人工智能关键算法等关键领域，加快推进基础理论、基础

算法、装备材料等研发突破与迭代应用”等规划。发展新一代人工智

能是我国在科技革命与产业变革等战略问题上的重要抓手。药物是诊

断、缓解、治疗或预防疾病的物质，对于改善人类健康和保证生活质

量具有非常重要的作用。塔夫茨大学药物开发研究中心的研究表明，

在过去30年，研发一种新药需要近26亿美元的资金投入与近14年

的时间投入，这个数字依然在不断提升。在高昂研发成本的驱使下，

制药公司目前正在寻找可以提高研发效率和转化成功率的新技术。

计算机辅助药物设计自20世纪60年代被提出，以计算化学、计

算机科学和生物学等学科为基础，对靶标蛋白质与配体药物的结合过

程进行计算模拟、预测，评估药物分子结构与其生物活性、毒性和代

谢等性质的相互关系，进行药物分子的发现与优化。高通量技术的发

展和应用产生了丰富的药物、疾病、基因和蛋白质等数据，使得开展

人工智能药物发现成为可能。近年来，以Google公司AlphaFold为

代表的人工智能系统在生命科学领域取得了重要突破，推动了人工智

能等关键领域在药物研发上的应用。深度学习（DeepLearning,DL）、

自然语言处理（NaturalLanguageProcessing,NLP）和知识图谱

（KnowledgeGraph,KG）等人工智能关键技术已广泛应用于药物发

现的各个环节，如肿瘤靶点识别、苗头化合物筛选、药物从头设计、

药物重定位、药物属性预测、药物相互作用预测、药物发现中的可解

释性模型和大规模预训练模型等。人工智能辅助药物发现深刻改变了

药物发现的方法和途径，极大提高了药物发现效率、缩短开发进程，

加速了生物技术的创新变革，加深人类对生命科学中的分子机制的认

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中国人工智能系列白皮书——人工智能与药物发现2022

知。开展基于人工智能技术的药物发现研究，符合科技革命和国家发

展规划的需求，是落实“面向世界科技前沿、面向国家重大需求、面

向人民生命健康”战略的重要举措。

本白皮书收集了目前国内外人工智能与药物发现交叉领域的最

新理论研究成果，并介绍了人工智能技术在药物发现领域中的应用。

编写过程中的贡献者包括：辛弘毅（第一章）、施建宇（第二章）、

涂仕奎（第三章）、曾湘祥（第四章）、宋弢（第四章）、魏乐义（第

五章）、刘世超（第六章）、刘琦（第七章）、李昊（第八章）、何

松（第八章）、章文（统稿与第六章）及其博士生李梦露、刘旋和王紫

嫣（整理与校稿），在此一并表示感谢。

中国人工智能系列白皮书——人工智能与药物发现2022

目录

前言1

第1章人工智能与肿瘤靶点识别1

1.1人工智能与肿瘤靶点识别概述1

1.2人工智能与肿瘤建模2

1.2.1人工智能与肿瘤转录组模型2

1.2.2人工智能与单细胞表观肿瘤模型5

1.2.3人工智能与多模态肿瘤模型12

1.3人工智能与靶点识别15

1.3.1人工智能与基于单细胞RNA的靶点发现15

1.3.2人工智能与基于表观的靶点发现17

1.3.3人工智能与基于多组学测序技术的药物靶点发现18

1.4人工智能在肿瘤靶点识别中的发展前景21

1.5本章小节22

第2章人工智能与苗头化合物筛选23

2.1人工智能与苗头化合物筛选概述23

2.2基于深度学习的苗头化合物筛选25