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重视风湿免疫病患儿的生存质量

【摘要】随着医学模式由单纯的生物医学模式向生物-心理-社会医学模式的

转变，患儿健康相关的生存质量已经成为医疗工作者密切关注的问题，儿童风湿

免疫病领域也不例外，如何在提高风湿免疫病患儿生存期的同时提高患儿的生存

质量已成为近年来的研究热点，这也是对儿科医师提出的新挑战。儿科医生应提

升对儿童风湿免疫疾病的早期识别、减少并发症、建立精准治疗方案、提高药物

依从性、减少药物不良反应助力改善患儿的生存质量。另外儿童风湿免疫的医生

应重视和心理医生、家长合作，共同提升患儿生存质量。

20世纪30年代开始生存质量被医务工作者关注，国际抗风湿病联盟于199

7年就风湿病患者的生存质量达成共识，生存质量是指不同文化和价值体系中的

个体对其目标、期望、标准及其关注等有关的生存状况的综合体验。从医疗保健

角度讲生存质量专指受健康或疾病影响最大的生存问题，因此称为“健康相关生

存质量（health-relatedqualityoflife，HRQL）”。HRQL是多维度的，包

括疾病状态和治疗不良反应、治疗满意度、身体机能、社会功能和生活幸福感以

及精神健康（包括情绪健康状况及认知功能）等。儿童风湿免疫疾病通常以多系

统受累、慢性病程、疾病活动和缓解相交替为特征，是影响儿童HRQL的主要疾

病。疾病本身以及治疗方法都可能影响患儿的HRQL。改善风湿免疫病患儿的HR

QL是临床医师和研究人员的当务之急。

一、早期诊断、关注并发症

儿童风湿免疫病的早期诊断对改善预后尤为重要，该类疾病临床表现多样，

可以表现为发热、乏力等非特异性全身症状，也可以有皮疹，关节肿痛，血液、

肾脏、神经和心肺受累的表现，是一组异质性很大的疾病。诊断方面需要注意排

除感染、肿瘤等疾病，而诊断标准多为分类标准，因此儿童风湿免疫病常被漏诊、

误诊，可能造成残疾，甚至危及生命。以幼年特发性关节炎（juvenileidiopa

thicarthritis，JIA）为例，不及时诊治会逐渐进展为关节畸形，甚至更严重

的残疾。而延误诊断的重要影响因素包括医生对疾病的认识程度、受累关节情况

（少关节型和附着点炎相关的关节炎）［1-2］。为提升基层医生及其他专科医

生对风湿免疫疾病的认识，中华医学会儿科学分会免疫学组等制订了“中国儿童

系统性红斑狼疮诊断与治疗指南”“中国幼年皮肌炎诊断与治疗指南”“中国

儿童IgA血管炎诊断与治疗指南”“中国幼年特发性关节炎诊断及治疗临床实

践指南”等儿童常见风湿免疫病的诊治指南，以提升医生的认识。

儿童风湿免疫病的并发症也应引起重视。巨噬细胞活化综合征（macrophag

eactivationsyndrome，MAS）是儿童风湿免疫病的严重并发症，可危及生命。

以全身型JIA（systemicjuvenileidiopathicarthritis，sJIA）为例，sJIA

患儿表现出持续高热、血细胞尤其是血小板进行性减少、血清铁蛋白持续增高等，

对MAS发生具有提示意义［3］。尽早识别sJIA是否合并MAS并启动治疗十分关

键。肺间质病变是另一个需要重视的并发症。合并肺间质病变的儿童可能起病隐

匿，部分以发热、咳嗽为主要表现，逐渐出现气促、呼吸困难并快速出现低氧血

症，快速进展致呼吸衰竭是导致患儿死亡的主要原因，其中抗黑色素瘤分化相关

基因5阳性最常合并快速进展肺间质病变［4］。JIA相关葡萄膜炎既是JIA常

见关节外并发症，也是造成儿童JIA失明的重要原因之一。JIA相关葡萄膜炎是

一种慢性、非肉芽肿性、非感染性葡萄膜炎，常累及眼前段，大多数呈隐匿起病，

患儿多在首诊时已出现威胁视力的并发症［5］。因此及早发现该类疾病的相关

并发症，可以降低致死、致残风险，提高患儿HRQL。

二、精准评估、个体化治疗、提高依从性、减少药物不良反应

儿童风湿免疫病具有较大的异质性，其治疗原则是根据患儿疾病严重程度及

脏器受累情况，进行早期、规范、个体化治疗，在最大限度改善和延缓脏器损伤

的同时，尽可能减少药物不良反应以改善生活质量。医生应合理选择初始治疗方

案和维持治疗方案，规范应用糖皮质激素及免疫制剂或生物抑制剂，以减少药物

不良反应，尤其注意药物对儿童生长发育产生的影响。系统性红斑狼疮患儿脏器

受累出现肾功能不全、肺间质病变和肺动脉高压以及神经精神性狼疮时，将严重

影响患儿的生理心理健康，生存质量下降达40%。幼年皮肌炎钙质的沉积持续存

在，可导致肢体和关节严重的残疾。在实际临床工作中应充分认