药物临床试验安全评价广东共识(2025).docx

研究报告

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药物临床试验安全评价广东共识(2025)

一、总则

1.共识背景与目的

(1)随着我国医药产业的快速发展，药物临床试验作为新药研发的重要环节，其安全性评价日益受到广泛关注。然而，在临床试验过程中，由于多种因素的影响，如试验设计不合理、数据收集不规范、安全性评价体系不完善等，药物临床试验的安全性问题时有发生。为提高药物临床试验的安全性评价水平，保障受试者的权益，推动我国药物临床试验的健康发展，特制定本共识。

(2)本共识旨在明确药物临床试验安全评价的基本原则和方法，规范临床试验设计、实施、监测和报告等环节的安全评价工作。通过共识的制定，旨在统一行业内的安全评价标准，提高临床试验的科学性和严谨性，降低药物临床试验的安全风险，确保受试者的权益得到充分保障。

(3)本共识的制定还考虑到国内外药物临床试验安全评价的最新进展和监管要求，结合我国实际情况，提出了一系列具有可操作性的建议和指导原则。通过本共识的实施，有助于提升我国药物临床试验的整体水平，促进新药研发的进程，为人民群众提供更安全、有效的药品。

2.共识适用范围

(1)本共识适用于我国境内进行的所有药物临床试验，包括新药临床试验、仿制药临床试验以及药品再注册临床试验等。无论临床试验处于哪个阶段，包括I期、II期、III期和IV期，均应遵循本共识的规定。

(2)本共识的适用范围涵盖了临床试验的各个方面，包括但不限于临床试验的设计、实施、监测、数据管理和报告等环节。此外，本共识还适用于临床试验的申办者、研究者、伦理委员会、监管机构以及与药物临床试验相关的所有相关人员。

(3)本共识不仅适用于国内医疗机构和药物研发企业，也适用于国内外合作开展的临床试验。对于跨国临床试验，本共识将作为国内参与方的安全评价依据，同时考虑到国际临床试验规范和监管要求，确保临床试验的安全性和合规性。

3.共识制定方法

(1)本共识的制定过程遵循科学、严谨、透明和民主的原则。首先，由相关领域的专家和专业人士组成起草小组，负责收集和分析国内外药物临床试验安全评价的相关文献和资料。

(2)起草小组根据收集到的信息，结合我国药物临床试验的实际情况，初步形成了共识草案。随后，通过广泛征求行业内专家、研究者、伦理委员会成员以及监管机构等方面的意见和建议，对草案进行了多次修订和完善。

(3)最终形成的共识在经过多轮讨论和修改后，提交给全国药物临床试验安全评价专家委员会进行审议。专家委员会对共识的适用性、科学性和实用性进行了全面评估，并提出了修改意见。经过多次修订，最终形成了本共识。在整个制定过程中，确保了共识的科学性、实用性和可操作性。

二、临床试验设计

1.临床试验类型

(1)药物临床试验类型多样，主要包括I期、II期、III期和IV期临床试验。I期临床试验主要评估新药的安全性、耐受性和药代动力学特征，通常在少量健康志愿者中进行。II期临床试验旨在评价新药的疗效和安全性，通常在较大规模的特定患者群体中进行。

(2)III期临床试验是对新药疗效和安全性进行更大规模验证的关键阶段，通常涉及数百至数千名患者，目的是确定新药相对于现有治疗方案的优越性。IV期临床试验是在新药上市后进行的，旨在收集长期安全性数据，并评估新药在实际使用中的疗效和安全性。

(3)除了传统的临床试验类型，还包括扩展性临床试验、治疗性临床试验、预防性临床试验、生物等效性试验以及药物基因组学试验等。这些试验类型针对不同研究目的和药物特性，为药物研发提供了丰富的临床试验选择。每种临床试验类型都有其特定的设计原则和评价标准，以确保研究结果的准确性和可靠性。

2.临床试验设计原则

(1)临床试验设计应遵循科学性原则，确保研究方案合理、严谨，能够准确回答研究问题。这包括选择合适的试验设计类型，如随机对照试验、非随机对照试验、观察性研究等，以及确保研究样本量足以提供可靠的统计结果。

(2)在设计临床试验时，必须充分考虑伦理原则，保障受试者的权益。这要求研究者充分告知受试者试验的目的、过程、潜在风险和受益，确保受试者知情同意。同时，应设立伦理审查委员会，对试验方案进行审查，确保试验符合伦理标准。

(3)临床试验设计还应遵循可行性原则，考虑实际操作中的可行性，包括研究地点、研究人员、设备、时间、经费等因素。此外，设计时应考虑研究的可推广性，确保研究结果能够应用于更广泛的临床实践。合理的设计能够提高试验的效率和成功率，同时确保研究结果的可靠性和实用性。

3.临床试验样本量计算

(1)临床试验样本量计算是确保研究结果可靠性的关键步骤。计算样本量时，需要考虑多个因素，包括预期效应量、统计学检验的显著性水平（α）和把握度（1-β）。预期效应量是指干预组与对照组之间的预期差异，显著性水平通常设定为0.05，把