表面修饰的明胶 - 硅氧烷纳米粒子与HBV病毒样颗粒：基因载体的性能剖析与前景展望.docx

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2025-05-21 发布于上海
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表面修饰的明胶-硅氧烷纳米粒子与HBV病毒样颗粒：基因载体的性能剖析与前景展望

一、引言

1.1研究背景

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，旨在通过导入、修复或调控基因来治疗各种疾病，为许多传统医学难以治愈的病症带来了新的希望。自20世纪70年代基因治疗概念被提出以来，随着分子生物学、基因组学和基因编辑技术等基础科学的飞速发展，基因治疗取得了长足的进步。1990年，美国国家卫生研究院的WilliamFrenchAnderson医生进行了一项长期临床试验，成功治疗患有腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的儿童，这一标志性事件拉开了基因治疗临床