聚焦细胞治疗：2025年基因治疗药物临床研发热点报告.docxVIP

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聚焦细胞治疗：2025年基因治疗药物临床研发热点报告

一、聚焦细胞治疗：2025年基因治疗药物临床研发热点报告

1.1背景与意义

1.2热点领域一：基因编辑技术

1.2.1提高基因编辑的准确性，降低脱靶率

1.2.2开发新型基因编辑工具，如碱基编辑器，实现更精确的基因修复

1.2.3优化基因编辑的递送系统，提高基因编辑药物的生物利用度

1.3热点领域二：基因治疗载体

1.3.1开发新型病毒载体，提高载体的安全性、稳定性和靶向性

1.3.2优化非病毒载体，如脂质体、聚合物等，提高其基因转染效率

1.3.3探索基因治疗载体的联合应用，如联合使用多种载体，以提高治疗效果

1.4热

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