2025版自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病实践指南建议PPT课件.pptxVIP

2025EBMT最佳实践建议：自体造血干细胞移植治疗风湿性疾病风湿病治疗新突破

目录第一章第二章第三章引言适应症与患者选择移植前准备

目录第四章第五章第六章移植过程管理并发症处理疗效评估与随访

引言1.

风湿性疾病临床背景风湿性疾病是一组以慢性炎症和自身免疫反应为特征的全身性疾病，包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮和系统性硬化症等。这些疾病常导致关节破坏、多器官受累及不可逆功能损伤，约30%患者对传统免疫抑制剂治疗反应不佳。疾病谱系特征全球风湿性疾病患病率持续上升，其中难治性病例占比达15%-20%。患者长期残疾率高达40%，造成显著社会经济负担，亟需探索如自体造血干细胞移植（AHSCT）等突破性治疗策略。流行病学负担

自体移植基本原理免疫系统重置：通过大剂量化疗清除病理性免疫记忆细胞后，回输预先采集的自体造血干细胞重建免疫系统。该过程可消除自身反应性淋巴细胞克隆，使免疫耐受机制重新建立，临床缓解率达60%-80%。细胞因子风暴调控：移植后新生免疫细胞分泌谱发生改变，促炎因子（如TNF-α、IL-6）水平显著降低，调节性T细胞比例升高，形成持久的抗炎微环境。研究显示移植后5年无进展生存率在特定亚组可达70%。组织修复机制：除免疫调节外，移植后骨髓间充质干细胞归巢至损伤部位，通过分泌生长因子（如VEGF、HGF）促进血管新生和纤维化组织修复，这在系统性硬化症患者中表现为皮肤评分改善≥25%。

明确患者筛选标准（如疾病活动度评分、器官功能储备）、预处理方案选择（BEAMvs.CY+ATG）及并发症管理协议，使移植相关死亡率从早期10%降至当前3%。标准化治疗路径建立风湿病学、移植血液学和重症医学的联合诊疗体系，涵盖从基线评估（心肺功能、感染筛查）到长期随访（免疫重建监测、继发恶性肿瘤筛查）的全周期管理节点。多学科协作框架EBMT指南核心目标

适应症与患者选择2.

系统性硬化症（SSc）：自体造血干细胞移植（AHSCT）适用于进展迅速、内脏受累（如肺纤维化、肺动脉高压）且对传统免疫抑制剂反应不佳的患者，可显著改善皮肤评分和肺功能。难治性类风湿关节炎（RA）：针对高疾病活动度、多关节破坏且对生物制剂或靶向药物无效的患者，AHSCT可通过免疫重建实现长期缓解。多发性肌炎/皮肌炎（PM/DM）：适用于合并严重间质性肺病或肌无力快速进展的患者，移植后可减少激素依赖并稳定器官功能。系统性红斑狼疮（SLE）：对累及肾脏、中枢神经系统或血液系统的重症SLE患者，AHSCT能重置异常免疫系统，降低抗体滴度。血管炎（如ANCA相关性血管炎）：针对复发难治性病例，尤其是存在肺出血或肾衰竭风险者，移植可诱导深度缓解并减少复发率。0102030405适用疾病范围

需通过DAS28（RA）、mRSS（SSc）等标准化工具确认高活动度，且传统治疗失败≥6个月。疾病活动度评分器官功能储备年龄与合并症心理社会支持患者需具备足够的心肺功能（如LVEF＞50%、DLCO＞40%预测值）以耐受移植相关毒性。优选年龄＜65岁、无严重感染或恶性肿瘤病史者，但需个体化评估生物学年龄。要求患者及家属充分理解移植风险，并具备术后长期随访条件。选择标准与评估

排除因素分析如晚期肺纤维化（FVC＜50%）、肝硬化或肌酐清除率＜30ml/min，因移植获益有限且风险过高。不可逆终末器官损伤未控制的HIV、HBV/HCV复制或真菌感染，可能因免疫抑制导致感染扩散。活动性感染移植前需完成生育力保存咨询，避免妊娠期或哺乳期进行。妊娠或生育需求

移植前准备3.

患者优化方案疾病活动度评估与控制：需通过临床评分（如DAS28、SLEDAI）和影像学检查明确疾病活动状态，确保移植前处于低活动期或缓解期，以降低移植后复发风险。器官功能储备评估：重点评估心、肺、肝、肾功能，采用超声心动图、肺功能检测及血清学标志物排除不可逆损伤，确保患者耐受移植相关毒性。感染风险筛查与预防：全面筛查潜伏性感染（如结核、HBV/HCV），必要时进行预防性抗感染治疗，并完成疫苗接种（如肺炎球菌、流感疫苗）。

G-CSF单药动员适用于低毒性需求患者，采用5-10μg/kg/d剂量皮下注射，连续4-5天，监测白细胞峰值及CD34+细胞比例。环磷酰胺（2-4g/m2）等化疗药物可协同增强干细胞释放，尤其适用于高肿瘤负荷或既往多次治疗患者，需严密预防出血性膀胱炎等并发症。对动员不佳患者可加用CXCR4拮抗剂（如普乐沙福），显著提升CD34+细胞采集效率，需注意过敏反应及脾破裂风险监测。化疗联合G-CSF动员普乐沙福应用干细胞动员策略

高剂量免疫清除方案环磷酰胺联合ATG：环磷酰胺（200mg/kg分4天）联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG）可深度清除自身反应性淋巴细胞，适用于重症系统性红斑狼疮，需预防出血性膀胱炎及血清病反应。BEA