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遗传性肝脏疾病基因治疗的研究进展汇报人：2025-10-30
目录基因治疗概述尿素循环障碍a1-抗胰蛋白酶缺乏症糖原贮积病Crigler-Najjar综合肝豆状核变性进行性家族性肝内胆汁淤积症
01基因治疗概述
基因治疗是一种前沿医疗手段，旨在通过直接修饰或调控个体基因，以及调节蛋白质表达，来有效治疗疾病，为患者带来全新的治疗希望。基因治疗定义数十年来，基因治疗在遗传病治疗领域取得显著进展，特别是针对罕见病及单基因遗传病。已有药物获批并投入临床使用，为患者带来福音。治疗进展基因治疗定义与进展
肝脏基因治疗载体选择01肝脏基因治疗优势肝脏因其血流丰富、纳米载体易摄取和积累，成为治疗性基因递送的理
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