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2025专家共识建议：多发性硬化的高效疾病修饰治疗精准治疗，守护健康未来

目录第一章第二章第三章多发性硬化疾病概述高效疾病修饰治疗基础2025专家共识核心建议

目录第四章第五章第六章个体化治疗策略治疗监测与安全管理未来展望与实施路径

多发性硬化疾病概述1.

免疫介导性中枢神经系统疾病多发性硬化（MS）是一种慢性、进行性、免疫系统异常攻击中枢神经系统的疾病，主要特征为神经炎症、脱髓鞘和轴突损伤。病理核心是自身反应性T细胞穿越血脑屏障，激活小胶质细胞并募集巨噬细胞，导致髓鞘碱性蛋白等神经保护结构被破坏。典型病理表现为中枢神经系统白质内散在分布的脱髓鞘斑块，新老病灶并存，可累及大脑、小脑、脑干、视神经和脊髓等多个部位。慢性期可见不可逆的轴突损伤和神经元丢失，灰质萎缩程度与残疾进展呈正相关，这是疾病致残的主要病理基础。血脑屏障破坏机制病灶时空多发性神经退行性变进程疾病定义与基本病理机制

01包括视觉障碍（视神经炎）、肢体无力、感觉异常、共济失调、膀胱功能障碍和认知损害等，症状具有空间多发性（累及≥2个CNS区域）和时间多发性（发作≥2次）。典型症状谱系02基于临床发作次数、MRI病灶特征（满足空间/时间播散性）和脑脊液特异性寡克隆带检测，强调早期精准诊断。McDonald诊断标准（2025版）03包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS），不同分型治疗策略存在差异。疾病分型体系04需排除视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、MOG抗体病、血管性白质病变等，血清AQP4-IgG和MOG-IgG检测具有关键价值。鉴别诊断要点临床表现与诊断标准

北半球高发区患病率达100-200/10万，呈现纬度梯度现象，女性发病率是男性的2-3倍，20-40岁为发病高峰年龄段。全球疾病分布特征MS患者人均年医疗支出是普通人群的5-8倍，包含直接医疗成本（DMTs占60%）、康复费用及间接成本（生产力损失）。社会经济负担分析确诊后15年约50%患者需辅助行走，25年时80%患者丧失工作能力，早期残疾主要与复发相关，晚期则与神经退行性进展相关。残疾累积模式全球仅30-40%患者接受高效DMTs治疗，中低收入国家治疗可及性差距显著，延迟治疗导致年复发率增加1.5-2倍。治疗现状缺口流行病学现状与疾病负担

高效疾病修饰治疗基础2.

定义与核心治疗原理免疫调节与神经保护：高效疾病修饰治疗（HE-DMTs）通过靶向调节免疫系统异常反应（如抑制T/B细胞活化或阻断炎症细胞迁移），同时部分药物具有直接神经保护作用，从而延缓多发性硬化（MS）的疾病进展和残疾累积。早期干预必要性：核心原理强调在疾病早期（如临床孤立综合征阶段）启动治疗，以最大程度保留神经功能。研究表明，炎症性脱髓鞘在确诊前数年已发生，早期HE-DMTs可显著降低未来复发率和脑萎缩速度。个体化治疗目标：治疗需基于患者疾病活动度（临床复发、MRI病灶）、预后因素（如年龄、残疾程度）及药物安全性，制定“无疾病活动证据（NEDA-3）”的个性化目标。

第二季度第一季度第四季度第三季度单克隆抗体S1P受体调节剂免疫抑制剂新型靶向疗法如抗CD20药物（奥瑞珠单抗、利妥昔单抗）通过耗竭B细胞抑制体液免疫；那他珠单抗阻断α4整合素，减少淋巴细胞中枢浸润。芬戈莫德、西尼莫德等通过隔离淋巴细胞于淋巴结，减少外周自身反应性T细胞向中枢迁移。克拉屈滨通过干扰DNA合成选择性耗竭淋巴细胞；特立氟胺抑制嘧啶合成，抑制过度活跃的T/B细胞增殖。布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂（如依布替尼）同时靶向外周免疫和中枢小胶质细胞，兼具抗炎与神经修复潜力。主要药物分类与机制

疗效对比与传统疗法HE-DMTs（如奥瑞珠单抗）年复发率降幅达50%-70%，显著优于一线注射疗法（干扰素β、醋酸格拉替雷的30%-40%）。复发率降低幅度HE-DMTs治疗3年可降低48%的残疾进展风险（EDSS评分恶化），而传统疗法仅延缓15%-20%，尤其在活动性进展型MS中差异更显著。残疾进展延缓HE-DMTs使新发T2病灶减少80%-90%，脑萎缩率下降40%-50%，传统疗法对脑萎缩的改善有限（10%）。MRI病灶控制

2025专家共识核心建议3.

疾病活动控制首要目标是通过高效DMTs（如抗CD20单抗、S1P受体调节剂）实现无疾病活动证据（NEDA-3），包括临床复发、MRI新病灶和残疾进展三方面的控制。适用于具有高疾病活动特征的患者（年复发率≥2次、基线MRI显示≥2个Gd+病灶或快速残疾累积）。个体化风险评估需综合评估患者基线特征（年龄、性别、病程）、生物标志物（神经丝轻链蛋白水平）和共病情况（心血管风险、感染史），特别推荐对进展型MS（PPMS/SPMS）伴活动性炎症证据者优先考虑高效DMTs。治疗