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罕见病的基因治疗研究进展;目录;01;罕见病的定义和分类;基因治疗在罕见病治疗中的应用;基因治疗技术的发展历程;02;基因编辑技术;病毒载体技术;基因治疗的安全性评估;03;典型罕见病的基因治疗案例;临床研究的设计与实施;临床研究的成果与挑战;04;基因治疗技术的优化与创新;罕见病基因治疗的市场前景;罕见病基因治疗的社会影响;05;基因治疗的不平等问题;基因治疗的隐私保护;基因治疗的伦理审查;06;国内外政策法规概述;政策法规对基因治疗的影响;政策法规的完善与挑战;07;国际合作的意义;国际合作的模式与案例;国际合作面临的挑战与机遇;THANKS
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