超药品说明书用药目录（2025年版新增用法）PPT课件.pptxVIP

超药品说明书用药目录（2025年版新增用法）规范用药，守护健康

目录第一章第二章第三章背景与法规框架目录概况新增用法详解

目录第四章第五章第六章实施指南风险管理总结与展望

背景与法规框架1.

01超药品说明书用药（Off-labelUse）是指药品使用的适应症、剂量、给药途径或适用人群等超出国家药品监督管理部门批准的说明书范围，但在临床实践中基于循证医学证据的合理应用。概念界定02包括肿瘤治疗中的联合用药方案、儿科人群的剂量调整、罕见病治疗中的药物拓展应用等，需通过医院药事委员会审批后执行。常见场景03虽可能带来临床获益，但需评估证据等级（如RCT研究、指南推荐），并遵循知情同意原则以规避法律风险。风险与获益平衡04美国FDA允许医生自主决定超说明书用药，而欧盟和我国则要求更严格的证据支持和备案管理。国际差异超说明书用药定义

2025版更新背景基于2024-2025年最新临床研究数据（如JAMA发表的meta分析）及国际指南（如NCCNv3.2025）新增抗肿瘤药物PD-1抑制剂在胃癌二线治疗的超说明书用法。新增38条条目对2019年版中153条条目进行证据更新，例如将伊布替尼治疗自身免疫性溶血性贫血的推荐等级从Ⅱb提升至Ⅱa（Micromedex?评级）。证据升级由广东省药学会联合厦门市药学会、循证药学专家委员会共同修订，涵盖肿瘤、心血管、神经等12个专科领域。多学科协作

《药品管理法》约束我国《药品管理法》第73条明确超说明书用药需“有充分科学依据”，医疗机构承担主体责任，违规使用可能导致行政处罚。《医师法》免责条款2022年《医师法》第29条指出，医师基于循证证据且履行告知义务的超说明书用药可免除部分法律责任。地方性规范参考《山东省超药品说明书用药专家共识（2024-2025）》，要求三级医院建立药事会审核流程，并留存完整用药记录。国际参考WHO2024年《药品合理使用指南》强调超说明书用药需符合患者利益最大化原则，并定期评估安全性数据关法律法规概述

目录概况2.

国际权威依据整合目录收录的335条超说明书用药信息中，38条为2025年新增，均严格参考美国、欧洲、日本说明书及国际主流指南（如NCCN），确保用药依据的全球普适性和前沿性。多维度证据分级采用Micromedex?有效性评级（Ⅱb级及以上）和四大医学期刊（NEJM、TheLancet等）的RCT研究作为核心筛选标准，强化目录的科学性与可信度。专科领域细分儿科用药单独成册（2024版已发布），体现对不同患者群体的精准化用药管理需求，避免成人用药数据直接套用于儿童。结构组成解析

国际标准优先优先采纳美国FDA、EMA或PMDA批准的适应症，若国内尚无相关批件，则需补充高质量临床研究证据（如SCII区期刊发表的meta分析）。本土化验证对《中国药典临床用药须知》或国家卫健委诊疗指南收录的用法，需结合国内实际医疗场景进行适用性评估，避免机械移植国外数据。动态更新机制每年根据最新研究进展和临床反馈调整目录内容，如2025年新增条目中包含肿瘤免疫治疗等前沿领域的超说明书用法。新增条目筛选标准

证据等级分化明显：奥拉帕利/阿帕替尼基于III期试验（1B级），信迪利单抗为II期研究（2A级），反映不同临床验证成熟度。风险收益比关键：西妥昔单抗新辅助治疗虽证据等级较低（2B），但手术获益可能大于过敏风险，需严格筛选患者。精准医疗导向：奥拉帕利限定BRCA突变人群，仑伐替尼排除FGFR阳性患者，体现分子分型对超说明书用药的指导价值。临床需求驱动：信迪利单抗填补小细胞肺癌维持治疗空白，阿帕替尼解决碘难治性甲状腺癌治疗困境，反映目录解决未满足需求的定位。法规衔接要点：所有新增条目均需符合《医师法》第29条特殊情形规定，并履行院内超说明书用药审批流程。药品名称新增适应症证据等级风险评级适用人群阿帕替尼晚期甲状腺癌二线治疗1B中碘难治性分化型患者信迪利单抗小细胞肺癌维持治疗2A中高PD-L1阳性广泛期患者奥拉帕利胰腺癌术后辅助治疗1B低BRCA突变患者西妥昔单抗头颈鳞癌新辅助治疗2B高局部晚期可切除患者仑伐替尼胆管癌联合免疫治疗2A中FGFR阴性晚期患者目录变化亮点

新增用法详解3.

抗肿瘤药物新增奥拉帕利（Olaparib）扩展适应症：新增用于BRCA突变阳性晚期卵巢癌患者的维持治疗，基于III期SOLO-1研究显示其无进展生存期（PFS）延长至56个月，较安慰剂组显著提高41.4个月。恩曲替尼（Entrectinib）儿童神经母细胞瘤应用：新增NTRK基因融合阳性儿童实体瘤适应症，关键研究显示客观缓解率（ORR）达78%，其中12%达到完全缓解（CR），中枢神经系统病灶控制率突出。替雷利珠单抗（Tislelizumab）联合化疗方案：新增食管鳞癌二线治疗