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寡核苷酸药物重复给药毒性研究技术指南
（参照T/CBPIA0017—2025标准编制）
一、总则
（一）指南目的与适用范围
核心目的：规范寡核苷酸药物（ONTs）重复给药毒性试验的设计、实施与评价，为非临床安全性数据解读及临床转化提供技术支撑，降低药物开发风险。
适用对象：涵盖反义寡核苷酸（ASO，如VILTEPSO活性成分viltolarsen）、小干扰RNA（siRNA）、适配体（Aptamer）等寡核苷酸药物，不包括mRNA药物、核酸疫苗及CpG寡核苷酸。
特殊适用场景：ONTs与糖类、脂质（如LNP）、抗体等偶联的复合制剂，可参照本指南核心要求开展研究。
（二
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